[科普中国]-造血干细胞有利于治疗血液疾病 应重视脐带血作用

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2017年5月7日，在绍兴市中心医院新生儿科，医生正在给躺在暖箱里的婴儿做检查。（单明铭/人民图片）

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人民网8月17日电 （王晓华）“刚刚在查房，让你们久等了真不好意思。”当记者见到孙媛时，她摘下口罩一脸疲惫的连声抱歉，眼前这位眉清目秀的年轻女大夫就是全国著名儿童血液移植技术专家，北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任。

接下来没有半刻停留，孙媛利落的戴上口罩带领记者来到了一个特殊的小病患凯凯（化名）的房间，2015年出生的凯凯，患有十分罕见的“丙酮酸激酶缺陷症”，从出生至今每月依靠全身输血来维持生命，这样的“换血疗法”已高达二十余次。直到孙媛对他进行了异基因造血干细胞移植。

孙媛表示，凯凯患有丙酮酸激酶缺陷症，这是一种极其罕见的血液系统疾病。是由基因异常导致的，并没有特异性的治疗方法。这种疾病比地中海贫血更可怕，贫血的程度也更为严重。经过检查，凯凯之所以一出生就患有这个罕见病，是由于他的爸爸妈妈都是这个疾病的隐性基因携带者。资料记载患这种病的北欧人较多，意大利人和墨西哥人也有发现，但是国内报告极少。据了解，丙酮酸激酶缺陷症，目前在国内进行造血干细胞移植治疗的案例仅仅只有12个。

看到孩子正在吃饭，孙媛细心的询问家长给孩子准备的饭菜，“蒜苔老不老？蒜苔是粗纤维不好消化，给孩子少吃点，要吃嫩的。菜量有点大，不要一次性给孩子吃太多……”此刻的孙媛是医生，也像对待自己孩子的母亲。

“这种病最佳的治疗方法是异基因造血干细胞移植，健康供者干细胞在患儿体内植活，正常生成酶，才能使患者恢复健康。今年年初我们在北京市脐带血库找到了一份和凯凯10/10位点吻合的脐带血。这份全合的脐血对凯凯来说太珍贵了。于是我们在7月9日给他进行了移植，移植后孩子情况良好，在8月14日，孩子顺利出仓。”

据孙媛介绍，凯凯目前恢复不错，从植活那天开始，就再也不需要输血，皮肤也恢复到正常颜色，后期还需抗排异药物服用半年到一年时间，出院后定期进行复诊，医院再根据指标情况慢慢减少抗排异药物的应用。干细胞移植成功的孩子大多数都会正常成长，融入社会，结婚生子，基本不会有复发和再次移植的情况。

孙媛表示，目前临床医学研究，治疗血液疾病比较有效的一种手段是脐带血中的造血干细胞，总体的移植成功率超过70%，对于某些病种来说自体脐带血移植疗效会更佳，因为没有移植排斥和排异的问题，移植后绝大多数孩子是不需要免疫抑制剂的，恢复得非常快，相对于异基因的脐带血，它有更多的优势。

“以再生障碍性贫血为例，看这个病的孩子我们都会问家长有没有给孩子储存自体脐带血？但很可惜的是有可能因为我国合法的脐血库非常少，只有七家，或者是很多家长在生孩子的时候并没有认识到脐带血的宝贵作用，真正能够享受到自体脐带血移植治疗的孩子是非常少的。所以也希望越来越多的准爸爸妈妈能够认识到脐带血这一宝贵的医疗资源，不管是捐献社会，还是给自己的孩子自存，只要别浪费掉，怎么样都好。”孙媛说。

受访专家：北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任孙媛