[科普中国]-人类基因编辑技术有了“底线”

科技日报记者从中国科学院获悉，人类基因编辑研究委员会15日在美国华盛顿正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告，并从基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三方面提出相关原则。中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿作为委员会中唯一一位中国学者，全程参与了研究讨论工作。

近年来，基因编辑技术因能够实现对特定DNA片段的敲除、加入而备受科学家青睐。它推动了科学研究，但也对社会伦理和人类安全提出了挑战。裴端卿介绍，此次报告提出的基本原则，不仅代表基因编辑领域科学家的共识，还代表了全球顶级的伦理学家、社会学家、哲学家、社会活动家的广泛共识。

“这些原则有望为科学界对相关问题探索提供可接受的权威性依据。”裴端卿说，各国可以参照本研究的成果与建议，结合自身国情及现有法律，来制定人类基因编辑的管理条例甚至立法。

2015年12月，由美国科学院、美国医学院、英国皇家学会、中国科学院联合组织的人类基因编辑峰会在华盛顿召开，随后便成立了人类基因编辑研究委员会。经过长达14个月的工作，终于形成了研究报告。

裴端卿介绍，首次人类基因编辑峰会对中国在人类基因编辑研究的伦理问题进行了卓有成效的讨论，充分肯定了中国学者在这一领域研究的伦理合理性。此次发布的报告为人类基因编辑技术的进一步发展与运用提出了系统性、原则性框架，具有积极意义。

报告指出，基础研究可“在现有的管理条例的框架下进行，包括在实验室对体细胞、干细胞系、人类胚胎的基因组编辑来进行基础科学研究试验”；对体细胞基因编辑可利用现有的监管体系来管理，要把临床试验与治疗限制在疾病与残疾的诊疗与预防范围内，在应用前要广泛征求大众意见；在生殖（可遗传）基因编辑方面，开展临床研究试验要有令人信服的治疗或者预防严重疾病、严重残疾的目标，“并在严格监管体系下使其应用局限于特殊规范内”。

报告强调，任何可遗传生殖基因组编辑“应该在充分的持续反复评估和公众参与条件下进行”。为此，委员会特别就开展可遗传生殖系统基因编辑提出了10条规范标准，包括：缺乏其他可行治疗办法，仅限于预防某种严重疾病，仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因等。

延伸阅读

人类生殖细胞基因编辑：谨慎放开

“基因剪刀”可“改造”胎儿

基因编辑技术也被称为“基因剪刀”。众所周知，脱氧核糖核酸（DNA）是主要遗传物质，呈螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上，一个具有某种功能的片段就是基因。基因编辑技术可以像人们编辑文字那样修改DNA链编码，由于对DNA链有剪断操作，“基因剪刀”是形象的说法。

操纵基因即可控制生物性状，“基因剪刀”可能带来深远影响。理论上，基因编辑可改变特定的遗传性状，因而可用来“改造”胎儿，让其不再携带家族遗传的缺陷基因或致病基因。

多国科学家已开始积极探索利用基因编辑技术治疗疾病。目前全球最流行的“基因剪刀”是2013年兴起的CRISPR-Cas9技术，主要发明者之一是出生在中国的美籍华人科学家张峰。

“定制婴儿”是最大担忧

不过，这项技术也引发对“定制婴儿”等伦理问题的担忧。

由于基因编辑技术尚未成熟，一些人担心，基因编辑过程中一旦出现微小错误，将可能在人类基因库中留下长久后果，因而对这项技术充满恐惧。

另外也有科学家担心，被用来预防基因疾病的技术，可能被用来增强智力；或制造在体力上适合承担某种特殊任务的人类，比如战士。

伦理学家担心，如果放开基因编辑在胚胎上的应用，可能会导致该技术应用于改变人的身高、智力等方面，也就是说用于“人类增强”。“人类增强”被伦理学家认为是处于非治疗目的，通过自然或人工的手段，暂时性或永久性地克服人体局限。

对于这些问题，科学家、伦理学家、法律专家和患者团体，进行了好几年的讨论。

允许“有条件”用于预防严重（基因）疾病

在2月15日发布的这份名为《人类基因编辑——科学、伦理和监管》的报告中，美、中等22名多国科学家指出，在未来一些特殊情况下，应该允许改变人类生殖细胞的基因组，比如用在预防有严重（基因）疾病的小孩出生。这是国际社会对“基因剪刀”如何使用给出一个初步的结论。

简单地说，就是允许科学家“剪掉”一些“坏”基因，以防止患有镰状细胞贫血、囊性纤维化等一些重大遗传疾病的婴儿出生。

不过，为了严格监管，这份长达216页的报告当中，对基因编辑的适用条件提出一系列严格的要求。

1.没有其他合理手段可以尝试。2.科学家们必须严格证实，这些被编辑的基因导致了重大疾病，或让重大疾病的发病率极大提高。3.需要可信的临床前与临床试验，来评估这一手段的风险与收益，确保参与者的健康与安全。4.研究人员要对参与者进行长达几代的跟踪分析，了解长期风险等。

根据这项报告，在人类生殖细胞应用基因编辑的门槛依然很高，设置的条件使得能符合要求的情形并不太多。

副作用可能因客观原因无意发生

该报告补充说，现在，基因编辑技术不应该用于增强人类智能等非治疗性目的，因为这样做被认为是不公平的。人们还担忧，支付得起这项技术的富人与支付不起的穷人之间的鸿沟会进一步拉大。

但事实上，治疗疾病和增强功能之间的边界往往很模糊，即“基因剪刀”的副作用很可能因为客观原因而无意发生。例如，GRIN2B基因不仅与自闭症有关，其蛋白水平也和认知能力相关。这意味着，为了预防自闭症而编辑这个基因后，可能会同时提高智力水平。（钟禾）