[科普中国]-仇子龙：基因治疗，在自闭症迷雾中探到一缕微光

7月20日，“我是科学家”将举办第十三期活动

“以我微光”

本期演讲嘉宾

仇子龙

中国科学院神经科学研究所高级研究员

神经科学国家重点实验室副主任

仇子龙采访视频：

有这样一群孩子，他们有明亮的眼睛，却无法与人对视。 他们能够听到声音，却不会回应亲人的呼唤； 他们嗓音清亮，却不去交谈和歌唱……他们就是自闭症儿童，也被称为“ 星星的孩子 ”。

(星星的孩子｜Unsplash)

这些孩子的成长经历往往 异常坎坷 ，他们的家庭也要承受 巨大的压力和负担 。

自闭症的发病率逐年上升，但长久以来，人们一直缺少有效的诊断方法和治疗措施。 世界各地的科学家们都在夜以继日探寻这种病症的原因。

(自闭症发病率逐年攀升（美国）｜tacanow.org)

中国科学院神经科学研究所高级研究员，神经科学国家重点实验室副主任仇子龙正在从事的研究，就与自闭症等神经发育疾病有关，“ 我们希望通过研究自闭症等神经发育疾病的分子机制，并找到干预的方法 。 ”

自闭症是一种遗传疾病。 “自闭症的成因，从上个世纪70年代已经发现它跟基因是密切相关的，比如对于同卵双胞胎，一个孩子患自闭症的话，另外一个孩子患自闭症的几率高达80%以上。 ”

(仇子龙正在进行研究工作 | 仇子龙)

我国的自闭症研究没有欧美发达国家开展的早，但最近十多年来，“通过临床医生的培训和科学研究的进展，我们初步掌握了自闭症基因测序的很多方法，对自闭症的机理研究有很多突破。 ”

测序技术的飞速发展和普及，也让中国在相关领域的研究迅速迎头赶上，“最近我们跟上海的好多医院已经开始了很多研究，接近了一千多例的自闭症的孩子的遗传和核心家系的测序，也发现了很多基因，我发现对于中国人群来说，导致自闭症的一些基因突变跟欧美人群很可能是不一样的。 ”

中国在自闭症领域的临床和基础研究会进入一个新的局面，“我们对临床上会更准确的诊断很多自闭症，我们也可以从科学的角度上去更快地发现这些自闭症的致病的基因，在接下来的一段时间，我们会期待用现在最新的医疗的方法，包括基因治疗，神经调控，神经刺激等等，对自闭症的孩子尽早的进行干预和治疗！ ”

(通过基因治疗干预遗传疾病。图片来源：图虫创意)

在仇子龙看来，基因是神秘而美丽的，“因为它虽然只有ATGC4个字符，但是构成了我们所有生命的乐章。 然后不同的生命由不同的基因的组成，每个人，每种生物的基因组都不一样。 生命演化了40亿年来到今天，现在我很高兴，对基因这中先天决定的东西， 我们可以用后天的方法去修补这些先天的不完美 。 ”

这样一个让数十年前人类都无法想象的事情，今天的我们已经有能力认清它的奥秘，并逐渐去改变它，“这是非常了不起的事情。 ”

希望在不久的将来， 科学家们会“星星的孩子”点亮一盏灯，让迷失在黑暗中的他们回家的路 。

7月20号，欢迎来上海科技馆，听仇子龙老师聊聊基因治疗改变人类宿命的故事。