[科普中国]-“老药新用” 妙处多，寻找下一个“伟哥奇迹”

作者：Joel Adriano

编译：郭怿暄

校对：大庆、Yuki

一个美丽的意外

当提起西地那非这种药物，绝大多数人都会不知所云，但若说起它的外号“伟哥”，或许大家都会点点头会心一笑。这种被大众广泛认知用于治疗勃起功能障碍的小蓝片，最初其实是作为 治疗心血管病的 药物而进入临床研究的。这次纯属无心插柳的美丽意外却成就了“伟哥”这个“重磅炸弹”级药物，也成就了全球万千男性的幸福。

（风靡全球的小蓝片，谁能想到曾经是治疗心血管病的呢。 图片来源：Pixabay）

众所周知，药物研发的成本极其高昂，耗费大量人力和时间，最后还有可能血本无归。那么，为了缩短研发过程和降低潜在的风险，我们能否从老药中发现宝藏，续写新的传奇呢？今年10月召开的TYAN-YSN国际癌症研究大会上就提出， 重新利用现有药物来治疗癌症是绕过昂贵且漫长的药物开发过程的一条捷径 。

“老药新用”可靠吗？

“老药新用”听起来过程简单，风险又低，似乎随时准备着造福大众。那么把它用在癌症攻破上是否可靠呢？

来自伦敦大学圣乔治医院的分子寄生虫学和医学教授，桑吉夫·克里希纳（Sanjeev Krishna）说，“老药新用”背后的逻辑是 现有治疗其他疾病和癌症的药物已经经过研究和开发，建立了其安全性 ，在此基础之上的"老药新用"便可以大大缩短药物研发的时间和成本。

（图片来源：Pixabay）

克里希纳引用了 青蒿素的例子。青蒿素原本是作为疟疾的治疗药物才被研发出来，现在它已经展现出治疗结直肠癌的潜能。他解释说：“现阶段，我们已经知道了使用青蒿素没有什么副作用，尽 管还需要4-5年时间我们才能完全确认青蒿素应用于结直肠癌的治疗价值，但相比通常的药物研发过程，这已经将速度翻倍了。”

来自马来西亚国际医科大学的细胞生物学教授和科研副主任梁志安（Chee Onn Leong）说， “老药新用”对于那些难治或罕见癌症尤其有价值 ，比如生存率仅有5%的胰腺癌。从成本角度考虑，药厂并不愿意斥巨资进行希望渺茫的新药研发，但老药新用则可大大降低成本，让癌症晚期和罕见病患者看到一丝希望的曙光。

历史的教训鞭策我们前行

与此同时，土耳其伊兹密尔技术学院教授，发展中国家科学院青年科学家网络执行委员会成员——优素福·巴兰（Yusuf Baran）提醒道，尽管老药新用更加便宜，但完成药效研究依旧需要巨大花费，尤其在临床试验末期。人类历史上也曾因为缺少临床试验，贸然使用新药而付出巨大代价。

（这种治疗孕吐的药物造成了许多畸形胎儿。图片来源：Wikimedia）

比如，曾经在20世纪50年代出现的 沙利度胺（一种缓解孕期反应的药物），曾因为临床试验数据不足，孕妇服用后造成大量胎儿出现海豹肢畸形（手脚发育不全）而被迫禁用。这就是1959年骇人听闻的“反应停事件 ”。

（海豹肢畸形儿的脚部照片。图片来源：Wikimedia）

截至1963年，由于该药物对孕妇产生的副作用，世界各地（如西德、美国、荷兰和日本等国）诞生了12000多名如海豹一样的可怜的婴儿。

（德国电影制作人Niko von Glasow也是受害者之一。图片来源：Wikimedia）

虽然原本治疗孕吐这条路走不通了，但是随着研发的深入，科学家们又先后发现了该药物可能 对麻风性结节性红斑和多发性骨髓瘤具有治疗效果。由于在测试其对麻风性结节性红斑时经过了严格的临床试验，在评估该药物对多发性骨髓瘤的效果时研究者就可以跳过临床1期的安全性和剂量试验阶段，直接进入2期：治疗作用初步评价阶段。有了之前的经验，科学家们节省了大量时间和成本，最终于2012年获得FDA批准，将该药用于治疗多发性骨髓瘤。其结果是十分可观的：如果要研发一种全新的多发性骨髓瘤治疗药物的话，10-20亿可能都打不住，而沙利度胺的整个研发过程却只耗资约4-8千万美元，连新药研发的零头都不到，“老药新用”的发展潜 力可见一斑。

（图片来源：Pixabay）

近年来，当科学家们针对治疗糖尿病经典药物“二甲双胍”的研究不断深入，陆续发现了它在降低癌症和心血管病发病率以及癌症治疗中的潜在效果，我们也看到了“老药新用”所带来的红利： 降低研发成本的同时让更多患者接受更有效的治疗 。相比曾经“老药新用”发现往往源于偶然，如今在各种高通量技术的支持下，研究者们可以更深入地了解疾病，理解老药的作用机理，从而将其运用到其他疾病当中。相信不久的未来，我们会看到一个又一个“伟哥奇迹”涌现出来。

（图片来源：图虫创意）

排版：大庆

题图来源：图虫创意

文章来源：https://www.scidev.net/asia-pacific/health/news/repurposing-drugs-for-faster-cancer-treatment.html（本文由storythings提供）

参考资料：

1.https://www.scidev.net/asia-pacific/health/news/repurposing-drugs-for-faster-cancer-treatment.html

2.https://www.the-scientist.com/features/repurposing-existing-drugs-for-new-indications-32285

3.http://news.bioon.com/article/6718067.html