[科普中国]-2015年基因编辑技术重大成果

基因编辑是2015年被广为谈论的一个话题，特别是基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术，打开了基因缺陷治疗和预防疾病蔓延的大门。从老鼠到人类胚胎，科学家已经进行广泛的试验。美国财经科技网站商业内幕网（BusinessInsider）12月28日评出2015年度基因编辑技术重大科技成果。首次修改人类胚胎基因2015年4月，中国中山大学的科研人员修改了人类胚胎的基因，属世界首次，相关成果已经在学术杂志《蛋白质与细胞》上发表。在中山大学副教授、基因功能研究员黄军就的带领下，科研人员利用CRISPR/Cas9技术，试图修改人类胚胎中可能导致β型地中海贫血的基因。研究所选用的医院丢弃的问题胚胎，而这些胚胎在世界各地的实验室都已经被广泛使用了数十年，因为它们不会成功孕育出婴儿。黄军就和他的团队表示，实验结果说明，从基因编辑到基因疗法技术，中间有明显的障碍，在进行任何临床应用之前，仍有所多问题要研究清楚。2015年12月1日，由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织召集的人类基因组编辑国际峰会（InternationalSummit on Human GeneEditing）在华盛顿拉开帷幕。专家们认为，不应完全禁止人类基因编辑技术的应用，但在证明这项技术安全可靠前，不能进行胚胎的基因编辑。猪器官的人类移植科学家们希望能通过基因编辑技术解决人类移植器官的短缺问题。今年10月，《自然》杂志披露，利用哈佛大学研究团队CRISPR/Cas9技术对猪器官进行改造，使它们更适合于人类器官移植的使用。遗传学家乔治·丘其宣布，他和同事们利用CRISPR/Cas9基因编辑技术使得猪胚胎中的62个猪内源性逆转录病毒（PERVs）失活。猪的基因组均含有这些病毒，且无法对其进行处理或使其失效。专家们担心，这些病毒有可能会在接受移植的人体中引发疾病。至于该研究团队是如何成功移除如此多的猪基因的，丘其透露的甚少。但他表示，这两组改造过的猪胚胎已经基本准备好植入母猪体内。打造超级肌肉狗中国科学院广州生物医药与健康研究院和南京大学-南京生物医药研究院、广州医药研究总院等合作，利用CRISPR/Cas9技术成功培育出两只肌肉生长抑制素（MSTN）基因敲除狗，在世界上首次建立了狗的基因打靶技术体系。相关研究10月12日在线发表在《分子细胞生物学杂志》上。研究团队选取肌肉生长抑制素基因作为第一个敲除目标基因，该基因对骨骼肌生长具有抑制作用，被敲除后，肌肉生长发育能力增强。所获得的基因敲除狗的肌肉在4月龄时就显得比普通狗更为发达，成年以后将具有更强的运动能力，研究组将两只狗分别命名为大力神和天狗。抗疟疾转基因蚊子美国加州大学研究人员利用当下最热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术，把抗疟原虫的基因插入斯氏按蚊胚胎生殖细胞系的特定区域。斯氏按蚊是亚洲的一种主要疟疾传播媒介。结果显示，这种可产生疟原虫抗体的基因遗传给了99.5%的转基因斯氏按蚊后代。多名生物技术领域的专家认为这项成果意义重大。加州大学河滨分校遗传学教授彼得·阿特金森说，如果在野外试验也能证明这种基因能降低蚊子携带疟原虫的能力，那么这种技术将会成为控制疟疾的一个重要工具，“因此，它将是这个领域一个非常、非常重大的进展”。为癌症治疗带来变革除了医疗上的各种应用，基因编辑技术还能帮助科学家更好地了解人类基本生物学。今年10月，科学家利用CRISPR/Cas9技术发现了人类癌症细胞所依赖的一组特定基因。通过在5种不同的癌细胞系，包括脑癌、视网膜癌、卵巢癌和2种大肠癌细胞中关闭一些基因，研究小组发现每种肿瘤都依赖于一组独特的基因，可以用一些特异性药物来靶向它们。这一研究发现为设计出只靶向癌细胞、而不损伤周围健康组织的新疗法带来希望