[科普中国]-新型基因疗法可逆转小鼠1型糖尿病

新华社华盛顿１月７日电（记者林小春 周舟）美国研究人员４日说，一项新型胰腺内基因疗法成功让１型糖尿病小鼠的血糖水平恢复正常并维持相当长的一段时间，该疗法或具广阔前景。

１型糖尿病是一种自体免疫性疾病，多发于儿童和青少年，患者自身免疫系统会错误攻击并摧毁分泌胰岛素的贝塔细胞。该病的一种治疗方式是保护和恢复功能性贝塔细胞，但贝塔细胞替代疗法注定无法成功，因为所注射的新细胞同样受到免疫系统攻击。

美国匹兹堡大学的研究人员通过一种新型的基因治疗方法，将携带两个重编码基因Ｐｄｘ１和ＭａｆＡ的腺相关病毒载体通过胰导管，递送至１型糖尿病小鼠的胰腺，能将阿尔法细胞转化为分泌胰岛素的功能性贝塔样细胞。

发表在新一期美国《细胞－干细胞》期刊上的结果显示，这一疗法中生成的新生贝塔样细胞与原生贝塔细胞有微小差别，对自身免疫攻击相对有抵抗力。经单次治疗后，１型糖尿病小鼠的血糖恢复至正常水平，并维持长达４个月。４个月后，小鼠又重新恢复高血糖，说明此基因疗法对１型糖尿病尚无法根治。

论文负责人之一、匹兹堡大学助理教授肖向炜告诉新华社记者：“此方法有望在可预见的未来应用于１型和２型糖尿病患者的临床试验，因为此研究使用的经胰导管胰腺内基因编辑技术已有相对应的应用于患者的疗法。”

目前，该研究团队已经在非人类灵长类动物中开展类似实验，并获得较好的治疗效果。肖向炜说，如果治疗效果获得确认，研究团队将寻求美国监管机构的批准，准备在１型和２型糖尿病患者中开展这种基因疗法的临床试验。

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