[科普中国]-干细胞疗法恢复帕金森病猴神经功能

英国《自然》杂志29日发表一项重要成果：日本科学家运用干细胞疗法，成功恢复了帕金森病猴模型的神经功能。这项研究表明，植入人诱导多能干细胞(iPSC)源多巴胺能神经元，可以改善病猴的运动能力，同一方法或将可用于治疗人类帕金森病患者。

iPSC干细胞是重编程后能分化成各种不同细胞的成体细胞。细胞疗法指将神经系统疾病患者脑内的受损神经细胞替换掉，而人类iPSC是具有潜力的一种替换来源。就帕金森病而言，病人受损的是使用多巴胺进行通信的神经细胞（多巴胺能神经元）。截至目前，尚未在帕金森病灵长类动物模型身上开展人类iPSC源多巴胺能神经元的长期研究。

此次，京都大学科学家高桥淳及同事，将这种神经元植入帕金森病猴模型中，对它们的安全性和功能作用进行评估。结果表明，这些人源细胞能长期存活，发挥中脑多巴胺能神经元的作用，并恢复了病猴的各种运动功能。至于安全性，这些细胞在至少两年内没有在脑中形成任何肿瘤，且没有引起任何免疫反应，或只是引起轻度免疫反应。

多巴胺能神经元存活的数量因动物而异，团队鉴定出了可能对此具有影响的遗传标记，它们或可用于在临床环境下选择最好的细胞系。论文作者总结称，为了明确最佳的供体细胞标记，还需要开展进一步研究，但目前的研究结果有助于推动神经系统疾病细胞疗法的发展。

同时，高桥淳团队在《自然·通讯》杂志发表的另一篇相关论文中，介绍了一种可以提高iPSC源神经元移植后存活率的方法。他们认为，使iPSC中的主要组织相容性复合体（MHC，影响免疫反应）与受体的MHC相配，可减少被移植神经元所受的免疫反应，从而提高存活率。

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