[科普中国]-科学家用“基因剪刀”修复人类早期胚胎致病基因

新华社伦敦８月２日电（记者张家伟）一个国际研究团队２日在英国《自然》杂志上报告说，他们利用号称“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术，成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。

美国俄勒冈卫生科学大学是此次研究的发起者，主要研究工作也在该大学实施。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。此外，美国索尔克生物研究所以及韩国、中国同行也参与研究。

由于人类胚胎基因编辑研究存在伦理争议，这一最新研究成果数天前一经媒体曝出，便引发国际科技媒体广泛关注。在此之前，只有中国科学家开展过人类胚胎基因编辑研究。英国一个团队则获得政府的类似试验许可。

研究人员本次以肥厚型心肌病为研究对象。这是一种常见的单基因遗传病，由ＭＹＢＰＣ３基因突变引起，是青壮年运动员猝死的主要原因之一。研究人员利用ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术修复了人类早期胚胎中的这种突变，且定向非常精确，未出现“脱靶”效应，即没有在非靶点位置产生突变。

研究人员介绍，精确的基因编辑技术可用于修复人类胚胎中的致病基因突变，将其与体外受精等技术结合使用，或能防止有遗传性疾病相关基因变异的人将疾病传给下一代。此外，该技术还有助获得更多健康胚胎，提高体外受精成功率。

英国伦敦大学圣乔治医学院学者娅尔达·贾母希迪评价说，这项研究“展示了如何利用基因编辑技术在早期人类胚胎上成功对致病基因突变进行高效修复”。

不过，研究团队谨慎表示，相关基因编辑方法仍需进一步优化。

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