[科普中国]-“基因剪刀”可防治视网膜病变

新华社北京７月２５日电 俗称“基因剪刀”的基因编辑技术显示了医疗应用的潜力。美国研究人员在动物实验中应用“基因剪刀”成功阻止视网膜血管新生，达到防治视网膜病变的目的。

视网膜血管新生，是指视网膜表面长出新的、异常的血管。随着病程变化，这些新生血管会渗漏、破裂甚至导致视网膜脱落，诱发视力受损乃至失明。增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年性黄斑变性、早产儿视网膜病变等，都可能引发视网膜血管新生。

目前主要靠血管内皮生长因子抑制剂类药物来抑制新生血管生长、减轻血管渗漏。但这类治疗手段需持续用药，还有相当数量的患者对血管内皮生长因子抑制剂不响应。

美国马萨诸塞眼耳科医院研究人员在新一期英国《自然·通讯》杂志网络版上报告说，此前研究已知，血管内皮生长因子受体－２在血管新生过程中扮演了重要角色，因此他们此次尝试以腺相关病毒为载体，对编码这种受体的基因进行编辑，阻断眼内病理性的血管新生。

结果显示，在实验鼠身上，只需一次腺相关病毒的注射就能完成基因编辑，阻断了视网膜血管新生。

基因编辑技术可以像人们编辑文字那样修改ＤＮＡ链编码，此次实验中应用的是目前全球最流行的ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９技术。研究小组说，下一步有望利用这种基因编辑技术开发出新疗法，临床治疗以病理性眼内血管新生为特征的眼部疾病。

他们接下来将重点研究这种疗法的安全性和有效性，“我们目前的动物实验研究结果显示，ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９技术是一种精准、有效的工具，具备治疗血管新生相关眼疾的潜力。”

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