[科普中国]-“基因编辑——改写生命的蓝图”主题讲座在京举行

新华网北京4月24日电 前日，由未来论坛主办的理解未来第二十六期“基因编辑——改写生命的蓝图”主题讲座在京举行。

近年来，基因编辑技术的发展可谓突飞猛进。中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长王皓毅博士提出，基因编辑是指通过对目标基因或基因组位点进行“编辑”，以实现对特定DNA片段的敲除、修改、或定点整合新的DNA片段的一种技术。“如果把细胞比喻成可以拼插组合的积木块，基因编辑就是通过修改图纸，让生命呈现出不同性状。”王皓毅表示，人体就像一个巨大的积木模型，由三十到六十万亿个“积木块”，也就是细胞组成，这些细胞之所以能有序组成机体，取决于细胞体内的染色体，染色体上记录遗传信息的就是DNA，一种双螺旋结构的生物大分子。

“DNA承载的基因信息决定了氨基酸链上有哪些氨基酸以及它们的组合顺序。氨基酸链折叠后形成蛋白质，而蛋白质的组成在很大程度上决定了细胞呈现的样子，进而决定了每个人是什么样子。”王皓毅介绍，基因编辑的工具是“分子剪刀”。目前的基因编辑技术代表有：“ZFN和TALEN”，即由蛋白识别DNA序列，然后在靶位点直接切割。还有“CRISPR-Cas9”,即由Cas9蛋白带着RNA，由RNA去识别位点，然后Cas9进行DNA的切割。当DNA被切断之后，再通过不同的修复机制去修正DNA。

王皓毅认为，基因编辑技术有着广泛的应用前景，目前基因编辑技术主要用于生物学研究、生物技术开发和疾病治疗。生物学研究主要是帮助人类去理解基因功能，以及建立疾病模型；生物技术则有非常广泛的现实应用，比如通过编辑基因来进行植物、动物育种，提高农业生产效率；通过高通量的基因筛选，在研发药物时，寻找潜在药物靶点，通过阻断相关蛋白治疗疾病。王皓毅表示，一些人类已经明确知道由某个基因突变在特定细胞类型中导致的疾病，未来有望通过基因编辑技术把对应的缺陷基因修改成正确的基因。王皓毅强调，“应积极推动基因编辑技术在体细胞的医疗应用研究，而在临床应用方面尤其是涉及人类胚胎方面则更需持谨慎的态度，能力越大、责任越大。”

随后，北京大学生命科学学院研究员魏文胜、中国科学院动物研究所研究员李伟、中国科学院生物物理研究所研究员王晓群与王皓毅就基因编辑技术的应用及未来前景等展开了精彩讨论。

李伟认为，疾病治疗和进一步理解基因编码和性状关系将是基因编辑技术应用的热点。人类大概有七千多种遗传病都是由基因突变产生的，针对罕见病的治疗，如果把突变的基因修复正常就有可能治愈疾病。“人类很多性状理论上可以通过基因编辑产生新的性状，我觉得十年或者二十年之后，我们也许能够对人类的性状，如肤色、智商或者寿命等进行改变，这可能是大家关注的热点。”

魏文胜表示，希望公众对基因编辑技术保持兴趣的同时更要保持耐心。他认为，任何一项技术的产生和应用，都需要一个发展的过程。“很多颠覆性技术或新技术产生以后，大家对开始的成功表现了过分的欢欣鼓舞，其实初期它一定是不成熟的，所以公众要保持审慎的态度。”

王晓群提出，目前我们还不能实现全身的基因校正，但也许可以实现少数特定的靶向细胞的基因校正。“有少数自闭症患者是因为单基因控制或基因不表达、基因缺失、基因点突变等原因造成，如果只是大脑或认知功能上的缺陷导致社交行为异常，我们找到脑区对应的细胞进行精准的靶向，把细胞里的突变基因纠正，也许就能帮助其社交行为恢复或接近正常。”