基因就像人体的代码,基因编辑就是对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等。经过长期研究发现,如果利用安全、有效的基因编辑技术,对发生突变的单个碱基进行剪断、加入或替换等修正操作,可以改写基因组遗传密码中,能明确遗传性疾病的发病机制,从而推进罕见病的诊治。