[科普中国]-《我不是药神》：白血病背后的故事

电影《我不是药神》近日正式上映，收获了无数观众的泪水与感动。电影的内容在这里不多做剧透，我们想要重点展开介绍的是电影里涉及到的白血病和药物“格列卫”（电影里化名“格列宁”）。

白血病：血液里的恶性肿瘤

白血病，是一种血液与造血系统的恶性肿瘤。按白血病细胞分化程度大致可以分为急性和慢性两大类。急性白血病发病急，骨髓和外周血中主要是原始细胞，发病的时候伴有黏膜、皮肤出血。病人如果不治疗的话，常在半年内死亡。

具体来说，急性白血病可分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病多见于儿童，起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生；急性髓细胞性白血病起源于髓系造血干/祖细胞恶性增生。

而慢性白血病发病缓慢，且较为隐秘，早期基本无症状，常常是在后期检查其他严重疾病的时候才发现。

慢性白血病可分为慢性淋巴细胞白血病（CLL）和慢性粒细胞白血病（CML）。慢性淋巴细胞白血病是一种原发于造血组织的恶性肿瘤,肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞；慢性粒细胞白血病的病因被认为与费城染色体异常密切相关，是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，肿瘤细胞为大量不成熟的白细胞。

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白血病的治疗

白血病的治疗一般都有化疗这一方式，化疗即化学治疗，也就是通过服用化学药物达到治疗的效果。治疗白血病的药物种类多样，按照其作用机制可以大体分成抗代谢类、烷化剂类、抗肿瘤抗生素、生物碱类、酶类、铂类、激素类、酪氨酸激酶抑制剂等。

其中，酪氨酸激酶抑制剂主要用于治疗慢性粒细胞白血病初期。其作用机制是通过与ATP竞争结合BCR-ABL融合蛋白，使其因没有ATP而失去磷酸来源，无法完成酪氨酸激酶底物的磷酸化，达到切断信号传导的目的。包括甲磺酸伊马替尼和达沙替尼等。当晚期或是复发时，需采用造血干细胞移植。

对于急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞白血病而言，主要采用的是联合化疗的方式。治疗策略包括诱导缓解、巩固强化治疗、维持治疗和中枢神经系统治疗。当有合适的供体存在或患者有高危险因素，可以进行异基因造血干细胞移植。

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电影中“格列宁”的原型：格列卫

上面提到的甲磺酸伊马替尼大家可能不太熟悉，但是如果说它又名“格列卫”，大家可能就会把它和电影中一直提及的“格列宁”联系起来。其实“格列宁”的原型就是“格列卫”。

为什么“格列卫”的价格会那么昂贵呢？那是因为一个新药的研发需要经过一个漫长的过程，包括药物研发、动物实验、四期临床实验一般需要10年时间，这期间花费的成本也已经超过了10亿美金。而新药的研发风险极高，甚至可以说极大多数都会失败。

在这样一个严峻的条件下，为什么还要研发新药呢？就是因为新药有一个专利保护期，一个新药成功上市后，一般有10年的专利保护时间，在这期间，是药厂努力挣回本钱的时间。毕竟一枝独秀的时间只有短短十年，专利期一过，市场上就会涌现出一大批疗效相同、价格便宜的仿制药。药厂只有把新药的价格定得尽可能高，才能在回本的基础上牟利。

仿制药，其实并非假药，按照规定，它需要按与原研药品质量和疗效一致的原则，分期分批进行质量一致性评价。所以，仿制药与专利药的治疗效果是没有区别的。仿制药之所以便宜，是因为它不需要经过漫长的研发期，相当于直接盗取他人的劳动成果，而且不需要承担失败的风险。事实上，一个药物的生产成本并不贵，真正花钱的地方是它的研发过程。而仿制药直接跳过了这一步，所以才便宜。

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中国是仿制药大国，中国医药工业信息中心数据显示，2016年我国仿制药市场规模约为9176亿元。但是，因为仿制水平有限，仿制药的质量不高，一些仿制药的药价相比于其他国家仍旧较高，这就是为什么影片中主人公选择从印度购买仿制药。

在笔者看来，专利药和仿制药的存在都是必不可少的，而仿制药的前景也是十分光明的。专利药的保护期仍是必须存在的，因为这是药厂研发新药的动力，也是制药业进步创新的基础。而我国仿制药目前急需要做的就是强化一致性评价，完善相关部门的的审批，提高仿制药质量，降低生产成本，使其价格降低，这样才能增强国内仿制药的市场竞争力，也就能避免影片中事件的发生。

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