[科普中国]-癌症治疗药物为何如此昂贵？专家：这是一种权衡

在癌症治疗方面，免疫关卡抑制剂可以有效地解除免疫系统的刹车，但当它们被成功制成新药后，却迅速加大了癌症治疗的成本。为什么新药价格总是如此昂贵？抗癌药物到底应该如何定价？美国物理联合会提供了一份解答。医疗费用清单；供图：9dream studio via Shutterstock今年10月1日，两名科学家，詹姆斯.艾利森（James Allison）和本庶佑（Tasuku Honjo），因揭示“如何控制人体免疫系统的刹车”而获得了2018年的诺贝尔生理学或医学奖。他们的发现造就了新的救命药，可以利用人类自身的免疫系统来对抗癌症。诺贝尔委员会指出，这些药物代表着一种全新的治疗癌症的方法，而且它们的治疗效果非常显著，甚至可以用来治疗那些原本已经无法医治的癌症。由于这两位科学家里程碑式的工作，他们共同分享了超过100万美元的奖金，相当于每人50万美元。在他们的帮助下，这类被称为生物制剂的药物被相继发明出来。可是，这50万美元的奖金可能只够帮助少数几个人支付他们服用这类药物单个疗程的费用。像这样，仅仅使用单一的免疫治疗药物，一个疗程可能就要花费超过10万美元。更甚的是，许多近期开发的其他类疾病治疗药物也都纷纷效仿，价格都被定在6位数，比如单一疗程需要17.8万美元的治疗白血病的药物，以及需要25.9万美元的治疗囊性纤维化的药物。那么，为何这些药都如此的昂贵呢？开发新药是很费钱的（尽管我们不认同它们竟会如此昂贵）据专家称，一些新药价格昂贵的部分原因是，研发它们需要投入大量的资金和时间。肯.凯汀(Ken Kaitin)是来自美国波士顿塔夫茨大学医学院非营利智库塔夫茨药物开发中心的一位教授兼主任，他表示:“从识别一种活性分子到将它制成一种产品并推向市场，可能需要长达15年的时间。”在该中心的研究资金中，大约有25%是来自制药和生物技术公司无限制的资助。凯汀教授解释说，新药必须经过实验室测试和昂贵的临床试验，再通过一系列其他监管障碍，才能获得美国食品药品监督管理局的批准，并最终被医生普遍使用，然后病人才能服用。所有这些工作都要加起来计入成本。而且，一路上还会有很多失败。凯汀教授继续说，在那些能够进行人体测试的新药产品中，只有12%能够最终投入市场。在2018年发表在《生物统计》杂志上有一项研究显示，这一比例是13.8%——比12%略高一些，但仍不足七分之一。凯汀教授说:“这种高的失败率在本质上就导致了药物开发的高成本。而一种可以成功进入市场的药物，其成本就不得不囊括这些失败的损失。”总体而言，据塔夫斯中心估计，生物制药公司开发一种新药的平均成本约为26亿美元，其中约14亿美元是实际研发支出的费用，而约12亿美元则是损失的时间和机会成本。一些业内人士估计，平均成本甚至比这还要高：一种新药物的成本可以高达惊人的40亿美元，有时这一数字甚至会更高。然而，并非所有人都认同这些数字。《美国医学会杂志内科学》期刊在2017年发表的一项研究中显示，开发一种新药的成本约为6.48亿美元，比上述估计的成本要低得多。而且，公众还通过联邦研发税减免政策，帮助补贴了新药的研发成本。制药公司百时美施贵宝是抗癌免疫治疗药物易普利姆玛的生产厂商，该药物的商标名为“伊匹单抗”。该公司在给《Inside Science》期刊的一封电子邮件中说到，他们在2017年的研发支出就高达48亿美元。愿意付钱，因为没有能力说“不”来自美国宾夕法尼亚州费城沃顿商学院的医疗管理教授马克.保利(Mark Pauly)表示，在通常情况下，随着替代品的出现或仿制药的生产逐步被放开，原药品的价格是会下跌的。他指出，一些其它类型的药物，最初的价格也十分高昂，比如治疗丙型肝炎的苏瓦迪，最终其售价确实会有所下降。然而，据路透社指出，即使抗癌药的竞争加剧，药物的售价也依然没有显著下跌。这其中部分的原因是由于癌症这一残酷的现实。由于癌症威胁生命的本质，患者和他们的医生通常会将治疗效果的微小提高视为存有巨大的价值，而那些更便宜，也仍然相对有效的药物就可能会被忽视。更有效的治疗方法的确可以帮助人们存活更长的时间，随着他们的生命不断受到威胁，癌症患者会被极大地激励，他们不会只选择一种疗法，而是不惜任何代价为更有前途的新疗法买单，去不断尝试一种又一种的治疗方法。此外，保险公司或医院可能也很难拒绝这些新药，或是退回药物并试图通过谈判来压低价格。举例来说，癌症药物是一种保险范围内的药物，属于医疗保险D部分——政府强制要求医疗保公司涵盖的药物。尽管医疗保险支出在2015年就占美国处方药零售支出的29%，但美国卫生与公众服务部却依然明确禁止就医疗保险D类药物的价格进行谈判。这些因素导致一些研究人员将抗癌药物视为一种“垄断”。至少在一定程度上，这类药物与正常的市场活动是相互隔绝的。稳定丰厚的利润才会不断吸引投资保利教授说到，从另一方面来看，这种高价格可能是这些新的、前沿的药物能不断被研发出来的首要原因。目前，基础科学的研究主要由政府或慈善组织资助，而如何将这些发现转化为实际产品就往往落在私人公司和投资者的身上。对于罕见疾病的治疗，或是像艾利森教授和本庶佑教授这样的全新发现，开发它们是存在很大的经济风险。正因如此，为了可以让自己的发现应用到癌症治疗的测试和试验中，艾利森教授曾不得不奋力拼搏。如果不是为了博得那众所周知的头彩，这种经济上的风险可能会让制药公司对这些新药物的研究望而却步。因为制药公司知道一种新的、有效的抗癌药物的定价可以高达六位数，正如保利教授所说：“投资者总是倾向于那些可能有机会带来丰厚回报的投资。”保利教授还解释到，价格的确可以被压低，但如果这样的话，企业可能会因此失去投资高风险研究的动力。按照他的话说，“这本来就是一种权衡。”如果没有令人难以置信的利润承诺，这些药物以及潜在的治疗方法可能永远无法走出实验室。新药的确能带来难以置信的利润。百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）在其2017年的年报中称，“伊匹单抗”仅在这一年就实现了12亿美元的全球销售额。而且，这些利润可能还会继续攀升。研究公司GlobalData称，仅仅癌症免疫治疗药物的全球市场就有望从2015年的169亿美元增长到2022年的750亿美元。今年2月，《经济学人》杂志称癌症研究是一个“严峻的增长型市场”，是投资者们热衷的领域。最终，患者还是得“买单”一旦一种新药最终成功上市，这些高价就成了患者、医生和保险公司的问题了。对许多人而言，医疗保险或私人保险通常可以承担大部分高昂的医疗费用，但这些费用也会间接转嫁给其他消费者。正如保利教授所说:“高昂的成本必将转化为更高的保险费用。”即便是那些有保险的癌症患者，最终也会面临大笔的、需要自掏腰包的支出，这可能会导致严重的金融危机，甚至是破产。研究人员将这些问题统称为“金融毒性”。总统癌症委员会是尼克松政府期间成立的一个联邦咨询机构。该委员会最近的一份分析报告显示，有保险的人每年仍然可能需要为一种药物支付近1.2万美元的费用。另一项研究表明，尽管绝大多数人都有医疗保险，但依然有超过三分之一的癌症幸存者将不得不负债，而3%的人则会申请破产。高昂的共同支付费用也使许多患者更有可能推迟甚至停止治疗，这将对他们的健康产生负面的影响。癌症治疗费用的增长速度是其他医疗费用增长速度的两倍甚至三倍，一些专家开始担心药物费用在如此迅速的增长中究竟扮演何种角色。在2018年初，奥巴马总统的癌症研究小组提出了一些建议。这些建议包括促进更多的竞争以及更严格的成本效益分析，以使制药行业能够更好地将药物的成本与其对患者的实际价值相匹配。让我们再回到塔夫茨大学，凯汀教授则指出，一些其他国家，比如英国，他们倾向于对这些分析持更加保守的态度，比如英国国家卫生系统就决定对某些肾癌药物不再提供支持，因为这些药物没有提供足够的价值。凯汀教授没有评论这一决定是否正确，但他表示，美国的纳税人、保险公司以及药品的开发商之间需要加强协调。凯丁教授还说:“我们需要进行深思熟虑的讨论，以理解如何建立一个更好的系统，确保这些让人兴奋的新药能够被那些正真需要它们的人们所获得和使用。”百时美施贵宝在一份回应《Inside Science》期刊调查的电子邮件声明中表示，他们也对不断上升的医疗成本和家庭负担感到担忧。他们表示，治疗的价格应该从其提供的价值、总体医疗支出以及维持创新的必要性等方面综合考虑。该声明称:“我们长期以来一直致力于根据产品的临床和社会效益以及它们提供转化药物的能力来定价，而提供更多的转化药物将有助于提高目前的医疗标准。”“我们采取负责任的方式，药品定价需要反映药品的价值，我们不断寻找方法，帮助减少医疗费用开支。这包括，最近提出的一个全新的定价模式，让我们的利润回报与我们在实际使用中的疗效相挂钩。”作者 | Charles Q. Choi翻译 | 谷大春责编 | 高佩雯美国物理联合会（AIP/American Institute of Physics）--InsideScience专栏独家供稿https://www.insidescience.org/news/strikingly-effective-fighting-cancer-what-cost文章由腾讯科普“科普中国头条创作与推送项目”团队推出转载请注明来自“科普中国”