70万一支的药治疗什么病？

诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年进入中国市场时每针价格高达70万元，在2021年国家医保目录药品谈判中诺西那生钠注射液遭到“灵魂砍价”，以3.3万元每针的价格进入医保，并于2022年1月1日起执行，大幅减轻了患者家庭负担。

脊髓性肌萎缩综合症（SMA），是一种罕见的严重的遗传性致残致死性疾病，全球患病率：1~2/100,000人 ，为常染色体隐性遗传，是一种神经肌肉疾病，特点为运动神经元退化导致患者肌肉无力、萎缩，不影响认知及智力，是导致婴幼儿死亡的主要遗传原因。根据患者发病年龄以及可达到的最大运动功能可分为不同亚型，估计中国每年新发患者数850人，总患者人数25000人左右。

SMA因发病年龄与严重程度不同，会有不同的临床表现，但是肌张力减退和肌肉无力与萎缩是常见的症状和体征。

临床研究发现诺西那生钠鞘内注射治疗可显著提高SMA 1型患者生存率，改善吞咽、呼吸功能，持续达到运动里程碑。可持续改善和稳定SMA 2，3型患者的运动功能。可稳定成人SMA患者的病情并改善运动功能，改变自然病程。