临床试验就是当“小白鼠”吗？患晚期恶性肿瘤的大伯如今还能买菜带孩子 他的女儿给医生发来道谢信息

提到药物临床试验，很多人都会产生疑虑甚至恐惧感，觉得就是当实验用的“小白鼠”。临床试验真有这么可怕吗？为什么大家对药物临床试验有那么多不好的想象？这件事的价值又在哪里？

今天，我们邀请浙江大学医学院附属杭州市肿瘤医院药物临床实验机构办公室主任钱慧珍，谈一谈关于药物临床试验的那些事。

以下是钱慧珍口述——

为什么大家对药物临床试验会有很多的疑虑？我认为主要是不了解。很多人一听到“试验”两个字，就会想到“小白鼠”，想到一些不好的后果，但实际上，药物临床试验是一件同时兼顾科学性和伦理性的工作。美国国立综合癌症网（NCCN）指南认为：对于任何癌症患者来说，最佳的治疗策略都是临床试验。近年来，很多癌症患者远赴美国求医，这并非国外的医生水平高，而是因为国外新药研发多，获取新药更容易，在研新药的临床试验也更多。

我有一位朋友的父亲，2019年的时候，因为吃饭时总感觉吞咽不畅、有哽噎感来到我们医院就诊。经过一系列检查以后，最终被诊断为食管恶性肿瘤。结合他当时的情况，医院首先给予手术治疗，切除了病灶和局部淋巴结。可是2个月以后来复查，发现又有了远处转移。

面对这样的局面，当时家属的心理是非常绝望的。刚好我们医院胸部肿瘤科有一个针对晚期食管癌的临床试验，主治医师便建议他加入。但是医生向他们介绍了试验的相关情况以后，家属很是犹豫，他的女儿坦言，第一是怕父亲被当成小白鼠去试药，其次也担心被其他亲戚说闲话，认为是子女不想承担医药费，所以让父亲去用这种免费的试验药。

犹豫不觉之下，听说我正在做临床试验相关工作，他们便特地来找我了解情况。我跟患者的女儿仔细介绍了临床试验的知识，我告诉她，临床试验并不是字面上的拿病人去试验，而是抱着以下几种目的：对于目前有标准治疗方案的恶性肿瘤，研究者试图开发副作用更小、疗效更好药物；而对于没有标准治疗方案的恶性肿瘤，则是在探索各种可能性，对于这一类患者来说，参与临床试验就是在追寻“走投无路”时的希望、“无药可用”时的一线生机。就比如我们目前向你们介绍的这个临床试验，就把病人随机分成两组，一组用的是目前指南推荐的标准化疗，另一组则是在标准化疗以外增加了一个国内最新研发的免疫药物所以无论最终病人加入哪一组，都能接受到规范的治疗。

我还告诉她，其实我的父亲此前刚被诊断为胃癌晚期，在第一次接受治疗时就参加了药物临床试验。

一番沟通下来，我能感觉到家属对临床试验的态度缓和了许多，可能是我的解释让她对临床试验有了比较清晰的认识，也可能由于同作为恶性肿瘤患者家属我的现身说法让他们信服，最终他们全家商量后同意加入研究。

到今年10月，整整3年，这位患者才刚刚结束用药，目前病情稳定，生存时间和质量都远远超过了预期。

他的女儿前两天还发消息向我道谢，说当年聊下来，其实并没有抱太多希望，只是想着尽人事听天命，如今爸爸不仅活下来了，而且生活质量不错。这三年里，她和弟弟家里都添了二胎，爸爸除了能照顾好自己，每天还能帮忙买买菜、逗逗孩子，尽享天伦之乐，这样的场景在三年前刚诊断那会，是想都不敢想的。

那么，临床试验到底能为患者带来什么获益？

首先，毫无疑问的是新药。

新药或新方案的治疗是参与临床试验的患者最希望得到的。但事实上，一名临床试验受试者从临床试验种获得的，远不止一款药物，还有可能是在一般治疗下难以得到的、符合最前沿标准的规范化治疗和多学科专家会诊，也可能是一次战胜癌症的机会。

其次，免除的药物费用。

加入临床试验的受试者将会得到免费的试验药物和对照药物，以及免费的试验相关检查、治疗。因此只要参加到临床试验项目中，患者就可以有限期地摆脱高昂癌症治疗费用这一沉重负担。对于绝大多数家庭来说抗癌药物的价格都不菲，因此这项帮助非常有实际意义。

第三，更标准化的治疗和医生更多的关注。

患者加入临床试验以后，通常需要在指定的机构中进行，由经过严格培训的研究团队开展治疗。由于新药开发的需要，患者全程都会得到研究专家的严密随访。这样的严密随访保证了患者会得到医生更多的关注，并且一旦患者遇到了不良事件或药物的不良反应，研究者可以立刻给予对症的处理或药物剂量调整，以最大限度保护患者的安全。

当然，临床试验肯定是有风险的。科学探索过程中必然伴随着风险，临床试验也不例外。所以临床试验开展的这100多年来，世界各国也针对临床试验制定了一系列规范，以期尽可能地减少风险，保护受试者的安全和权益。比如：一种新的药物，一定是在实验室和实验动物身上进行了足够的验证，对疗效和安全性有一定把握时，才会开始在人体身上开展试验。另外，任何临床试验在开展之前，必须通过所在医院伦理委员会的审查，伦理委员会委员囊括医药、非医药、伦理、法律多学科专家，对临床试验科学性和伦理性进行判断，只有认为风险/获益比合适的项目，才会被允许开展。还有，打算参加临床试验的患者，会被充分告知研究的相关情况，自愿参加，且可以在研究的任何阶段无理由退出……

总而言之，我们希望更多的人对临床试验有更多的了解，更多的人能够加入到这个队伍中来。我们也衷心感谢临床试验的受试者和他们的家属，感谢他们和我们的科学家、医生、研究团队一起，为医学科学的发展做出了贡献，帮助更多后来的病友开拓了一条更平坦的道路。祝愿每一位临床试验的受试者都能找到属于自己的“特效新药”。

橙柿互动记者 林琳 通讯员 谢文竹