行业动态 | 全球首款外泌体治疗脑梗死获FDA批准开展临床

近日，外泌体药物开发公司Aruna Bio, Inc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其主要项目 AB126 的新药临床研究申请（IND），适应症为急性缺血性卒中，临床试验预计在2024年上半年启动。AB126 是一种未修饰的神经衍生外泌体，具有穿越血脑屏障的天生能力，并显示出抗炎和神经保护特性。

急性缺血性卒中（CIS）又称脑梗死（CI），是由于脑动脉的闭塞导致的脑组织的梗死，伴随着神经元、星形胶质细胞、少突胶质细胞的损伤，是现代社会中导致致死和致残的最重要的中枢神经系统血管事件。

心脑血管疾病是全球老年人常见的疾病之一，其中脑梗塞的患病率就非常的高。根据《柳叶刀》调查的最新数据显示全球新发脑梗塞1,370万人，中国新发脑梗塞551万人，中国的脑梗塞人数占全球总人数的40%。脑梗塞的特点是脑部缺血、缺氧导致的大脑组织坏死或软化。

脑梗塞还有“4高”：高发病率、高致残率、高复发率、高致死率。一旦发生脑梗就会导致人瘫痪、不会说话、生活不能自理，严重的甚至还会因此而丢掉性命。

在中国，每年因为脑梗塞死亡的人数已经达到了200万人，甚至已经超过了心血管疾病，成为了“健康第一杀手”。也就是说我们中国目前每5个死亡的成年人当中，就有一个是死于脑梗塞。

脑梗塞的发病年龄多在45~75岁之间，而我们中国的平均发病年龄是66.5岁，而且脑梗塞的复发率为40%，也就是说大多数人发生了第一次脑梗塞就有极大的可能性会发生第二次甚至第三次。

尽管系统的溶栓治疗带来了一定的临床益处，但是由于时间窗的限制只有少数患者获得治疗，因此，最有前途的治疗是在梗死区的直接的外源性的外泌体替代治疗，可以不受时间窗的限制，可以为脑梗死半暗带的细胞提供营养，促进内源性的干细胞存活、迁移和分化，恢复正常的神经环路和建立恰当的神传导机制。

根据一份最新公告，美国食品和药物管理局（FDA）已批准阿鲁纳生物公司（Aruna Bio）针对该公司主要候选药物AB126的研究性新药（IND）申请。AB126是一种未经修饰的神经衍生外泌体。FDA的这一批准为在急性缺血性中风患者中进行1b/2a期临床试验研究AB126铺平了道路，该公司指出，该试验预计将于2024年上半年启动。

根据Aruna Bio的说法，AB126具有穿过血脑屏障并通过抗炎和神经保护机制调节中枢神经系统（CNS）炎症小体的直观能力，使其有可能治疗一系列神经退行性疾病。此外，该公司指出，其神经外泌体平台可以与治疗药物相结合，如小分子、小干扰RNA和蛋白质。

在计划中的1b/2a期剂量递增试验中，研究人员将在接受血栓切除术的急性缺血性卒中患者中评估AB126的安全性、耐受性和初步疗效。值得注意的是，只有那些血栓切除术后预后不良的患者才会被纳入试验。该试验的参与者将接受3次低、中、高剂量的AB126静脉注射治疗。

Aruna Bio首席执行官Stephen From在一份声明中表示:“我们不断增长的数据集证明了AB126在治疗急性和慢性神经系统疾病方面的潜力，包括ALS（渐冻症），这是一种平均生存期为3至5年的渐进性神经退行性疾病。在当前的试点研究中，我们观察到AB126治疗小鼠的生存期延长，因为脊髓中的炎症介质显著减少，以及血清神经丝轻链（神经变性的重要生物标志物）显著减少。我们期待在此试点数据的基础上进一步探索AB126治疗ALS的治疗潜力，并将我们的AB126平台扩展到慢性CNS适应症。”

免责声明：内容来源于网络，版权归原作者所有。本文为科普性知识，仅作信息交流之目的，不做商业用途，如涉及作品内容、版权和其它问题，请联系我们删除

END