近期,NEJM新英格兰杂志发表了一项最新研究成果,深入探讨了CAR-T细胞疗法在治疗自身免疫疾病方面的应用和研究成果。
该项研究评估了15例自免疾病患者,包括系统性红斑狼疮患者(8例)、特发性炎症性肌炎患者(3例)或系统性硬化症患者(4例)。
研究结果令人鼓舞:所有的SLE患者在治疗后都达到了临床缓解;特发性炎症性肌病患者的临床反应显著;系统性硬化症患者的疾病活动度有所降低。
该项临床研究的中位随访时间为15个月(范围为4至29个月)。B细胞发育不全的平均(±SD)持续时间为112±47天。
所有SLE患者均有DORIS缓解,所有特发性炎性肌炎患者均有ACR-EULAR主要临床反应,所有系统性硬化症患者的EUSTAR活动指数评分均有下降。10例患者发生了1级细胞因子释放综合征。
1例患者分别患有2级细胞因子释放综合征、1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征和导致住院治疗的肺炎。
值得注意的是,这种治疗方法使所有参与者都能够停止使用免疫抑制药物,这对于长期依赖这些药物的患者来说是一个巨大的进步。
尽管部分患者经历了细胞因子释放综合征(CAR-T细胞疗法中常见的一种副作用),但没有报告严重的不良反应。
这些结果表明,CD19 CAR-T细胞疗法在治疗自身免疫疾病方面具有巨大的潜力。它不仅提供了一种新的治疗方法,还展示了细胞治疗在非癌症领域的应用前景。
然而,这项研究也有其局限性,如样本量较小,并且缺乏对照组。因此,需要进行更多的临床试验,以验证这些初步发现的有效性和安全性。
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