AI制药如何守护人类健康？

引入

当今社会，医学发展日新月异，越来越多的疾病被人类攻克，人类的平均寿命也在不断延长。

在人类研发新药，扩充对抗疾病武器库的过程中，AI也在贡献力量。而且，因为AI的加入，人类研发新药也可能进入一个新的时代。

传统方式中药物研发的难点

在药物研发领域有一个说法，叫“双十困境”或者叫“双十定律”。

说的是一款新药从研发到上市，需要经历10年以上的时间，投入资金超过10亿美金。而除此之外，其实还有一个隐藏的10，新药的研发成功率仅在10%上下。

新药研发为什么这么难？这就要从新药的研发说起了。一款药物从研发到上市，大致包括这样几个阶段：

首先是，药物研发阶段：

这个阶段包括确定药物作用的标靶，也就是药物作用于目标细胞或者病毒的位置。之后针对标靶，设计药物分子，做出候选药物。

候选药物并不能立即进行人体试验。需要先在前临床阶段进行实验室研究，了解药物代谢动力学，药效研究以及初步评价安全性。

通过了前临床前阶段的药物，就可以进入临床研究阶段了，临床研究包括三期：

I期，主要是针对健康志愿者，研究在人体内的药代动力学以及安全性。

II期，对药物的治疗作用进行初步评定。重点观察疗效和不良反应。

III期，全面评价临床试验，这是药物治疗作用确证阶段，我们熟悉的大样本随机双盲实验就是在这一阶段。

通过这三期，药物就可以上市了。当然了，在药物上市之后，依然有一个上市后安全监测阶段。

从药物开始研发到上市，大致会耗时12-15年，而且在这个过程中，大量的药物会被淘汰。

AI如何改进：

不过随着AI技术的发展，药物研发也将进入一个新的时代。

比如，在寻找药物标靶的时候，原来是靠人类科学家的经验以及查阅文献资料来选择确定的。但自然语言处理技术以及各种大模型的出现，让AI也能参与其中。AI不仅能够阅读大量的文献，提取其中的关键词，并且能根据上下文语义进行推理，辅助医生寻找潜在的标靶。

另外，在寻找到标靶之后，需要破解标靶结构，从而设计出能够作用于这个靶点的药物。在这个过程中，AI同样可以提供帮助。

根据英国AI制药公司Exscientia的数据，AI已经能将药物研发阶段的时间从原来的平均4年半缩短至约13.7个月，时间上缩短了近75%。

而在新冠疫情期间，辉瑞公司就利用AI技术加速了特效药瑞派乐（Paxlovid）的研发，更是把药物研发这一步缩减到了4个月的时间。

在临床前阶段，同样可以基于AI模型预测候选药物的安全性，以及药代动力学特征。虽然AI不能代替人类做实验，但同样可以帮助人类科学家做一些预判，加快效率。

同样的，在临床试验阶段，人体实验必不可少。但AI同样能够发挥作用。比如，在招募志愿者上，AI可以直接检索电子病历，找到最适合的实验对象。

而除了从0到1研发新药，AI在“老药新用”上也能发挥重要作用。

已经上市的药物已经经过了安全性评价测试，并且有了详细的药代动力学数据。如果这些药物能用来治疗另一种疾病，那会比开发一种新药物更快更安全。

但科学家不可能漫无目的的尝试，在这个过程中AI的自然语言处理和深度学习技术可以提供帮助。

AI研发药物的挑战和展望：

值得注意的是，AI模型能够对药物的疗效和安全性做出准确预测，需要高质量的科研数据为保障。而对于AI预测结果，依然需要人类科学家进行评估和检测。

但相信，在人类和AI技术的共同努力下，制药行业将发生天翻地覆的变化，AI将推动制药行业的新质生产力发展。

作者：云纪御 科普创作团队

审核：秦曾昌 北京航空航天大学 自动化科学与电气工程学院 副教授

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