临床试验是最后希望！探访中国医科院肿瘤医院肿瘤药临床试验中心

（人民日报健康客户端记者 张赫 侯佳欣 杨林宋）过去10年间，有100种抗肿瘤新药在我国成功上市。在这些新药的临床试验数据里，参与试验的患者没有具体的名字，而是一串串数字和代码。这些值得被尊重的“某某”，都曾鲜活的存在于这个世界。

“5年前被确诊为肺癌晚期，已经发生转移。”

来自海南的一位患者李萍（化名）抗癌一路坎坷。她在接受了近5年化学药物治疗后，对常规的治疗方案产生耐药性。“当时医生告诉我，没有更好的方案可选了，临床试验是最后的希望”。

同样在病房接受药物临床试验的，还有59岁的朱玉（化名）等。

新药受试者究竟是谁？2024年6月~7月，人民日报健康客户端记者多次走进新药试验病房，走进这个鲜为人知的群体，在这里，他们想勇敢一次，拯救自己，拯救他人。

决定试药

2021年，朱玉刚刚从河北衡水一个学校退休，就查出肺癌晚期，且已扩散到淋巴、肝脏。

“当时在医院拍肺部CT发现问题，后来做了穿刺活检，才确诊了癌症。”3年时间过去了，朱玉还清楚记得当时的场景：“穿刺那天晚上，老伴儿应是一夜没睡，一晚上打了7个电话，问的都是同一个问题，疼不疼啊？”

明确诊断后，朱玉做了个决定，不开刀，不放化疗，她想有尊严地走完最后的日子。

2024年6月13日，中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验中心受试者病房里，护士在和新药受试者聊天。牛宏超摄

住院半个月以后，复查显示用药对肿瘤的大小几乎没有影响。看到结果后，家人和朱玉做了一个大胆的决定：现在的一线靶向药效果可能达不到预期，不如另辟蹊径，直接找还没上市的新药，说不定有意外惊喜。

对于很多人来说，参与新药临床试验，是一个神秘又陌生的词儿。中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁向记者解释，新药研发是一个非常复杂的过程，但大体上可以分成两个阶段，临床前研究和临床研究。

临床前研究阶段包括从药物筛选开始到进行各种动物实验，比如在小鼠身上做药理实验、急性毒性实验、致畸实验、过敏实验等；第二个阶段即是临床研究阶段，动物实验在完成后，相关资料会被送到国家药品监督管理部门进行严格审批。经过审批通过后，药物才能进入临床研究阶段。从药物筛选到进入临床研究阶段，成功率只有10%~15%，而仿制药或改良药物的研发成功率会相对高一些。

临床试验是临床研究中最后也是最重要的一环。在李宁看来，朱玉在目前新药受试者里很少见。因为大部分患者是在外科手术复发、放化疗无效或者一线和二线治疗都出现耐药性后，才会选择参与临床试验。

海南的肺癌晚期患者李萍则是在接受了近5年化学药物治疗产生耐药性后，参与了药物临床试验。她拿着厚厚的病历从海南来到中国医学科学院肿瘤医院，一直紧张得不敢迈进医院。但和医生交流后，她放心了。“我感受到，医生不只关注试验数据，更关心我的感受和生活质量。我对于他们来说，不是一个试验品，而是一个活生生的人。”

和李萍有同感的，是70岁的河北滦平患者孙桂荣（化名）。患癌4年，化疗过、也用过很多靶向药。最后被当地医生推荐，来到北京决定尝试入组。

“那天一个年轻的小护士在引导我的时候，看到我的鞋被雨淋湿了，拿来了一双一次性拖鞋让我换上。”

受试者一直是临床试验最重要的组成部分。保护受试者利益，是整个临床试验必须面对的首要问题。这也是近年我国在鼓励创新药发展的同时，一直在完善的制度。

李宁回忆，1996年，在孙燕院士的倡导下，该院成立中国第一个抗肿瘤药物临床试验伦理委员会，对于受试者权益保障、临床研究的规范开展起到至关重要的作用。2017年，在赫捷院士的规划下，医科院肿瘤医院成立了全国第一个专职进行抗肿瘤新药临床试验的科室—GCP中心。近30年后，这个看起来最具有不确定因素的科室，反而成了患者投诉率最低的一个。

就这样，2022年8月，70岁的孙桂荣成功入组；2022年11月，59岁的朱玉成功入组；2023年9月，经过一个多月的严格筛选，已经治疗近5年的李萍也成功入组……

从那时起，她们都开始通过皮下注射的给药方式进行治疗，也都开始期待，奇迹的种子，会在自己的身上生根、发芽。

活着的最后希望

走进中国医学科学院肿瘤医院新药临床研究中心，映入眼帘的是墙壁上一排排醒目的已上市药品的商品名和化学名，这些药品在这里完成临床试验。

为了已经穷尽了标准治疗的晚期患者能找到适合新药，参加到临床试验，中国医学科学院肿瘤医院新药临床研究中心临床试验门诊应运而生。

中国医科院肿瘤医院药物临床试验中心的走廊墙上，贴满了已经在此完成临床试验并且上市的新药图标。牛宏超摄

“俞大夫，我这病还有啥办法不？要是能入组是不是还能多活几个月？”临床试验门诊里，来自吉林的肝癌晚期患者王涛（化名）满眼期待地看着俞悦。

临床试验门诊的俞悦认真地向王涛和家属介绍了临床试验的情况，这是所有来到这里的患者都要了解的内容。“很多患者都把这里当成最后一棵救命稻草，对于临床试验的认识也不够全面，我们希望新药能带给他们一线生机，但也要让他们清楚，即便是最先进的治疗策略，也是有风险的，然后再把选择权，交给他们。”

“这试验，能做当然是好，不能的话，我准备旅游去，剩下的时间不多了。”带着东北人的爽朗，王涛离开了诊室。

在这间门诊，这样的对话每天都在发生。临床试验有着很多精细严密的要求，二十几条细则一一排除下来，只有10%~15%左右有意向的患者能够真正进入临床试验。

此外，医生们还有一个很重要的考量因素，那就是入组的患者身体情况通常要求良好，预测生存期须大于3-6个月，只有这样患者才有可能从试验中潜在获益，太晚弥留状态的患者身体状况通常很差，很难耐受出现的不良反应，试药的数据和结论也不客观。

7月14日，已经入组2年的李萍告诉记者，在入组前，医生就已经详细告知试用药物可能产生的副作用。在接受治疗的过程中，那些有可能的副作用都出现了，医生和护士们会耐心地告诉她该如何应对，但她不后悔。

“至少我还活着，还有多一点时间，陪陪爸妈。”

难走的上坡路

我国临床试验研究最早可追溯至上世纪80年代。1983年，原卫生部批准北京、上海、广东等地14家医疗单位建立了我国首批部属临床药理基地，这标志着，我国新药临床研究体系成立。

“中国医学科学院肿瘤医院对抗肿瘤新药临床试验的探索最初是由孙燕院士等一批医学家牵头，经历了从无到有、从仿制走向创新的发展历程。”李宁回忆，尤其是近十年，我国的临床试验研究进入到前所未有的阶段。

91岁的孙燕院士在GCP(新药临床研究）中心新址指着老照片给年轻一代医务工作者讲述历史。医院供图

七年前，尚在中国医学科学院肿瘤医院胸外科工作的李宁接到一个竞聘任务，去搞药物临床试验。彼时，肿瘤医院的新药临床研究中心尚未成立，临床试验仅是一个办事机构。

“竞聘面试结束时，负责临床试验的前辈就和我说了两句话：小伙子，欢迎你来。我要退休了，未来临床试验的工作要靠你了。”那时的李宁还不知道，属于临床试验的黄金时代已经到来。

2015年，“四个最严”管理要求让我国临床试验进入全新阶段。“公告要求申请人对申请上市和进口的1622个注册申请的临床试验数据真实性、完整性、规范性进行自查，结果扣除免临床试验的193个，需要进行自查的品种共计1429个。到2016年6月底，企业经自查主动申请撤回了1193个，占应自查总数的83%。”也是从那时开始，我国临床试验逐渐摆脱了粗制滥造的标签，朝着进步与创新的方向不断疾驰。

“过去10年有100种抗肿瘤新药在我国成功上市，经过了临床实践的检验、零撤市。”李宁说：这是一条很艰难的路。但难走的，才是上坡路。

值得被尊重的“某某”

在肿瘤医院新药试验病房里，朱玉和病友孙桂荣坐在椅子上输液，她们的脸上有着几近相同的黑斑和创口。孙桂荣摸着脸笑着说：“正常，这是副作用，都还能接受”。

入组后的不到2年时间里，朱玉的肿瘤从3厘米变成1.5厘米；李萍的肿瘤直径6厘米，用药9个月后，肿瘤控制在直径1厘米左右；孙桂荣的肿瘤大小没有变化，但她笑着说：“我还活着，活得好好的，值了！”

2024年6月13日，59岁的肺癌患者朱玉（化名）在接受注射后即将回到病房。牛宏超摄

在新药试验病房，这样的幸运并不是普遍存在的，也不是持续存在的。

除了医生护士，最了解受试者群体的就是临床研究协调员，她们需要参与从临床试验的筹备、实施到结束的每个环节。这些协调员来自研发企业的新药研发组，以患者用药为例，协调员需要及时查看检查结果，观察有无新增的不良事件，合并以往用药情况汇报给研究者，结合方案提醒研究者是否需要调整剂量。

但由于大部分患者病期都很晚，会在持续治疗一段时间后，就再也见不到了。“自1996年起，183种抗肿瘤新药经新药临床研究中心临床试验成功获批上市，占中国全部抗肿瘤药物的84.5%……”李宁介绍：“这些新药上市的背后，是无数个以身入局的‘试药者’。”

多年来，一批又一批的患者前赴后继，企图拯救自己，也拯救他人。

“受试者要经历身体检查、临床观察等多重考验，就拿变化观察来说，受试者要在一级临床病房内，一周之内接受严格的生活习惯制约等等，还要满足诸多限制才能获得有效的试验数据。检查很多，每天都需要抽血。”

李宁告诉记者，过去总有人说参与临床试验的患者是小白鼠，但现在这种偏见的声音渐渐淡去，新药研发离不开临床试验，他们不仅是参与者，更是亲历者，值得社会各界给予更加公正公平的对待。

提到未来，孙桂荣说，儿子是公交车司机，每周都要回家看她，她想再陪儿子，多一阵子；孙女2025年高考，她想看看孩子能不能考上北京的大学；朱玉说，她说服女儿自己去世后把遗体捐献、用于医学研究；她还收了一个“徒弟”——她的亲家母。她想把所有的拿手菜都教给她，这样等她走了以后，女儿还能吃到最喜欢的饭菜。

在我国上市100多种新药的临床试验数据里，参与试验的患者没有具体的名字，而是一串串数字和代码。这些值得被尊重的“某某”，都曾鲜活的存在于这个世界。