【医疗问答】基因编辑技术是如何“修改生命密码”的？

策划：中华医学会

审核：张岩 北京大学心血管研究所 研究员

想象一下，我们每个人身体里都藏着一本非常复杂的“遗传密码书”，这本书就是我们的基因组，它记录了我们所有的遗传信息。而基因编辑技术，就像是一支精细的“笔”，可以在这本书上进行精确的修改和编辑。

具体来说，基因编辑技术通过特定的工具（比如CRISPR-Cas9这样的“分子剪刀”）来找到基因组中我们想要修改的那个基因，然后对这个基因进行添加、删除或者替换等操作，从而修复致病突变、增加对疾病的抵抗力。

在医疗方面，它仿佛开启了一扇新大门，让许多曾经无解的遗传病看到了治愈的曙光。例如，镰状细胞病等单基因遗传病，理论上可以通过基因编辑根治。科学家们已经在实验室中展示了这种技术的有效性，患者的病变基因可以被纠正，细胞功能得到恢复。然而，这种疗法目前还处于临床试验阶段，未来的应用仍存在许多技术和安全性的挑战。同时，在器官移植领域，基因编辑技术也让“异种器官”移植成为可能，为那些急需器官移植的患者带来了新的希望。

然而，面对基因编辑技术，我们不能盲目乐观，也不能因噎废食。我们需要在探索其医疗潜力的同时，认真审视其伦理影响和技术局限，确保技术的健康发展。