【新技术新项目】我市首例！我院成功使用新药开展重症肌无力患者靶向治疗

近期，我院神经内科使用国内最新获批的靶向新生儿Fc受体（FcRn）新药，成功为一位重症肌无力患者进行了靶向治疗。这也是我市首次使用该药物治疗重症肌无力的成功案例。

这是一位女性患者，年仅十六岁时就患上了重症肌无力，如今已经35岁。在漫长的近二十年时间里，她四处求医，尝试了各种药物，但病情始终没有改善。严重时，她每天大部分时间只能卧床，四肢无力，甚至翻身都需要家人的帮助。品尝美食和外出对她而言，都成为了遥不可及的梦想。期间，她也曾接受免疫球蛋白、激素等多种治疗方法，但疗效一直不很理想。

2023年11月，自治区人民医院使用国内最新获批的靶向新生儿Fc受体（FcRn）新药，成功为一位重症肌无力患者进行了靶向治疗。这也是该药在新疆首次用于临床。该药是于2023年6月30日方获国家药品监督管理局批准上市，成为三十年来中国治疗重症肌无力的新突破。

2024年5月，在自治区人民医院帮扶专家沙晶的协助下，我院也引进了该药。这位女性患者成为了克拉玛依第一位受益者。

神经内科团队通过反复研判和多次沟通，为患者制定了精细的靶向治疗方案。

经过三个疗程的治疗后，患者身体状况有了显著改善，从之前依赖轮椅艰难行动，到需要家人搀扶行走，到现在能够独立行走几百米。曾经连吞咽和呼吸都困难的她，现在不仅能品尝美食，还能在夜晚安然入睡。

至此，克拉玛依重症肌无力患者终于迎来了坚守的“春天”！

重症肌无力是一种能治但难治的罕见病，年发病率约为0.68/10万。它由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生、易疲劳，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动及呼吸功能，将会损害患者的活动能力、降低患者的生活质量，给患者带来终生的影响和困扰，严重时甚至累及呼吸肌发现肌无力危象，极有可能危及生命。

长期以来，治疗重症肌无力的传统治疗方案如使用糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、胸腺切除等，虽能在一定程度改善患者的肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性方面均存在不足，不能完全满足患者恢复正常生活和工作的需求。

FcRn是一种能够与免疫球蛋白G（IgG）抗体结合的细胞表面蛋白，可以保护IgG抗体免受溶酶体降解，从而延长IgG抗体在体内的半衰期。正是发现了FcRn保护IgG这一机制，人们开始探索FcRn拮抗剂，来达到拮抗FcRn对IgG的保护作用，促进IgG降解，从而达到疾病治疗的目的。艾加莫德是全球首个获批的FcRn拮抗剂，是一种人IgG1衍生的Fc片段。艾加莫德通过阻断FcRn和IgG抗体的结合，加速有害自身抗体在体内的清除，从而有效治疗重症肌无力。