面对“神药”瑞德西韦，为什么一再强调伦理审查和双盲原则？

伦理和双盲一个都不能落下，只有如此，才能保证患者的权益以及药物的真实有效性。

最近，瑞德西韦（Remdesivir）一下子火了。有传言说，其有效率到到了96%。100个人里只有4个无效，听得人心头火热。

图自微博

与此同时，专业学者大都保持着审慎的态度。比如，钟南山院士表示，做实验的时候不可忽视伦理审查；其他学者也表示，药物试验一定要遵照双盲原则。

想必不少小伙伴会困惑，疫情如火，为什么不一切从简呢，而要强调伦理审查和双盲原则呢？

今天，蝌蚪君就来为大家答疑解惑。

药物的研发，大致要经过三个阶段：

首先是理论准备，以这次的新型冠状病毒为例，它以核糖核酸（RNA）为遗传物质。能阻止核糖核酸复制的药物很多，接下来必须进行两次筛选：把药物加到培养皿里；给患病的小动物试试。

假如，动物实验显示药物有效，是不是就可以推广了？

当然不是，到这里只算开了个头。

动物和人类既有相似之处，又有不少区别。对动物有效的药物，未必对我们有效；对动物有害的药物，未必对我们有害。

举个例子：当年在研制青蒿素的过程中，研究人员发现，青蒿素似乎在动物身上产生了毒副作用。倘若以动物实验的结果为准绳，恐怕青蒿素至今还无缘问世……

所以，在动物实验之后，要进行临床试验。临床试验包括三个阶段，一期临床试验以健康人为对象，研究药物是否安全；二期临床试验以患者为对象，初步论证药物的有效性；最后是三期临床试验，同样以患者为目标，充分研究药物对疾病的效果。

在临床试验的过程中，又有两座大山：伦理审查和双盲原则。

伦理审查

人命不是草芥，要在人体上做实验必须符合某些原则。

伦理审查的原则

图自作者

一方面，临床试验总是存在一定的风险。一个患者，可以用现有疗法进行治疗，结果大概率是好的，也可以用新药治疗，结果可能更好、也可能更坏。

研究新药说白了是要造福人类，所以必须保证接受试验的人已经充分了解相应的风险，同时要给予他们随时退出的权利。

另一方面，从理论研究到动物试验通常要花掉数年的时间和数亿甚至数十亿金钱。如果不进行伦理审查，说不定某些公司会对患者进行利诱。而患者，可能为了金钱故意隐瞒自己的情况。

如果没有伦理审查，研究数据可能会受到干扰。

伦理审查的流程

图自北京大学第一医院

所以，各个国家都有自己的伦理审查原则，其核心原则，大多脱胎于赫尔辛基宣言。由医学专家、伦理专家、法律专家、社会人士等组成伦理委员会，核对动物实验资料、确保受试者的权益得到充分保护。

双盲原则

它通常和“随机”“对照”“大样本”几个词一起出现，用以保证药物真正有效。

你可能不理解，为什么要强调“真正“，难道存在虚假的有效？实不相瞒，确实有。我们可以想想考试：如果试卷上只有一道题，公平吗？如果考生作弊却不抓他，公平吗？

如前所说，临床试验为三期。一期负责安全，相当于考核考生的品行。二期负责初步论证药物效果，相当于平时的小测验。三期要全面验证药物的效果，就如同期末考试的考卷，必须尽量涵盖所有知识点——这就需要大样本，通常要三百个以上。

对照、随机和双盲则是为了防止作弊。

比如说，有些疾病可以自愈。假如研究人员有心作弊，大可以只选一组患者进行实验，结果一定是理想的——反正治不治，他都会好嘛。为了应对这种情况，要把患者分为两组，一组是实验组，服用正在研制的药物，一组是对照组，不服用正在研究的药物、看看疾病如何发展。

再比如说，可以把病人有序分组，症状较轻的作为实验组，服用新研发的药物，症状较重的作为对照组，随他们去吧。这样一来，实验组的结果自然更好看。为了应对这种情况，必须对患者进行随机分组，确保实验组和对照组的情况大致相似。

又比如说，实验人员可以只选对自己有利的判断指标，忽略不利的证据，甚至可以暗示患者，“您正在服用的是一种特别有效的药物”，令患者受到影响——直接篡改数据的例子，也不是没有。为了应对这种情况，必须秉承双盲原则，受试者不知道自己在哪一组、不知道自己服用的是新药还是安慰剂，实验人员也不知道他们在哪一组、给他们服用的是什么。

瑞德西韦原本是为了对付埃博拉病毒而研发的。在新冠肺炎出现以前，已经经过了一期和二期临床实验，换句话说，它应该是无害的。

尽管如此，该有的流程必须要有，伦理和双盲一个都不能落下。只有如此，才能保证患者的权益以及药物的真实有效性。