脊髓性肌萎缩症(简称“SMA”)是一种运动神经元性疾病。一般在婴幼儿时期发病,主要病症是逐渐丧失对应的运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。在新生儿中,SMA发病率约为1/6000~1/10000,相当于每1万名新生儿中就有一人受此影响,且90%的患儿活不过2岁。
曾是唯一能治罕见病的药物诺西那生钠要70万一针。
一瓶大概 100 滴,1 滴价值 7000 元。
现在的黄金价格,每克也不到400元。
这还不算,这种药第一年要打 6 针,花费 420 万,之后每 4 个月 打1 针,每年花费 210 万。
然而,这个还不是最贵的,诺华制药旗下的Zolgensma,是全球首个治疗SMA的 基因疗法
。国外定价212.5万美元,折合人民币约1358万元,也被称为“史上最贵药物”。
2019年5月24日,FDA批准Zolgensma上市,价格如此高,引发质疑。面对外界质疑,当时诺华旗下AveXis 总裁透露:“我们已经进行过研究,定价在400万至500万美元,才能够维持成本。”
这个价格,在北京上海买上两套房是够的。
这种药虽然贵,但好处是,这种1300万一针的Zolgensma,只需注射一次就可以。
“为什么越救命的药越贵?”
其实,不是越救命的药越贵,而是越难治的病,药越贵。罕见病药物之所以贵,主要是由于它高昂的研发成本。数据显示,研发一个创新药品平均要耗费13亿美元,历时约10~15年,失败率还非常高,卖便宜了成本肯定收不回来。