基因编辑用于疾病治疗还需多久？

科技改变生活，以前只能在电影中看到的未来生活正在逐步实现。有朋友就说了，在全球高科技前沿技术快速发展的现阶段，哪些前沿技术最值得我们关注，又有哪些和我们息息相关呢？

说到前沿科技，比如天宫圆梦，逐梦人造太阳等等，这些都是很高大上的了。但是说到和生活息息相关，我想要说一点对生命医学的看法：比较看好基因编辑对疾病的治疗进入临床。个人认为这个可能是最容易获批的临床应用之一，因为有CAR-T珠玉在前（虽然CAR-T也是基因编辑，但是和大家通常语境下的基因编辑略有区别）。但是也没大家想得那么容易。

为什么呢？很多人总觉得生命医学科研很容易，今天刚出个技术，就觉得几年内可以实现应用，其实这极大地高估了现实的复杂性。就比如基因编辑技术的应用，目前至少要解决以下几个问题。

下面就逐一来为大家介绍。

01，技术本身的问题

不少外行会觉得，基因编辑技术不是很成熟了吗？从十年前到现在，甚至还拿了前两年的诺贝尔奖。

但是实际上，基因编辑技术一直在改进，哪怕是很多人以为的编辑效率问题，也在改进，比如这两年，刘如谦在致力于开发的PE系统，已经从PE2到PE5了，去年11月还发了篇cell。

每次如果你看公众号，会觉得完美无比，但是实际上，一直有问题。比如2020年刘如谦开发的DdCBE系统，可以实现精准基因编辑，当时也是nature重磅论文。

当时还有好几篇跟着的研究，发现的确管用。

然而，今年，另一篇论文发现，DdCBE在细胞核DNA上产生了大量的基因组范围内的SNV脱靶效应

可以说，目前基因编辑系统距离成熟还有一段距离。还需要继续在这个系统里努力。

02，现实的研究问题

这个问题就更耗时了。相信很多人通过新冠了解到了疫苗的研发流程，基因编辑要想走到临床应用，一样要经历同样的过程。

首先是细胞反复验证，证实可行。

接下来，动物实验，小鼠是基本的，有条件可能得到猴子上，这一步，是用年来计数的。

再往下，是临床试验。

三期下来，这时间是5年最低了。基本上完成了上述研究，才可以正式获得批准应用。

而期间，任何一步出问题，都可能停下来。

03，批准机构

做医学研究是需要相关机构批准的。

比如之前FDA就暂停了基于基因编辑的CAR-T临床试验 。原因是一名患者在临床中发现，使用基因编辑药物后，他的体内所有血细胞系都减少了，而且出现了染色体异常的细胞，增加了致癌风险。

所以FDA直接暂停了。

04，给谁用？给什么病用？

这个就更复杂了。目前人体细胞治疗，最常见的是癌症，也就是大家熟悉的CAR-T，那个120万一针的东西，不过主要针对非实体瘤。这个优势在于有临床批准过，所以到时候用起来也障碍小些。

其次可能是罕见病。但是罕见病目前存在一些具体问题，比如确定单基因罕见病还是很困难的。

总之，个人认为，基因编辑这种前沿科技，在未来十年到二十年，进入临床应用可能性是很大的。