艾滋病CRISPR基因编辑疗法获FDA批准 将进入人体测试阶段

　　一种CRISPR-Cas9基因编辑技术在清除小鼠体内的艾滋病毒方面显示出了良好的前景，并将进入人体测试。根据Excision BioTherapeutics公司的新闻稿，在美国食品和药物管理局批准了一项研究性新药申请之后，Excision BioTherapeutics公司将把基于CRISPR的疗法EBT-101推向临床试验。

　　EBT-101正在开发中，作为艾滋病毒患者的潜在病毒清除疗法。Excision BioTherapeutics公司不喜欢在这里抛出"治愈"这个词。但它认为这种疗法可以取代标准的护理型逆转录病毒疗法，这种疗法可以阻止艾滋病毒的复制，但不能将其从体内清除。这意味着患者要继续接受治疗，这可能会导致严重的副作用并影响生活质量。现在，随着人体测试的开始，看看这种新的、受人称赞的技术是否能够实现病毒清除的目标。

　　艾滋病病毒将其遗传物质整合到宿主细胞的基因组中，这意味着现有的治疗方法就是无法去除它。天普大学和内布拉斯加大学医学中心的一个科学家团队在临床前测试中使用CRISPR和抗逆转录病毒疗法的组合，成功地从小鼠身上完全清除了病毒。在这项早在2019年发表的研究中，他们也没有发现可能与该疗法有关的不良事件。

　　此后，EBT-101在非人类灵长类动物中进行了测试，结果显示它能到达有身体每个有HIV病毒的组织。Excision BioTherapeutics公司从大学获得了该疗法的许可，目的是将其推向临床试验。现在，美国食品和药物管理局也加入了进来。相关的生物制药公司用基因和细胞疗法解决COVID-19、艾滋病毒和其他病毒问题。

　　根据声明，该生物技术公司计划在今年晚些时候启动一项1/2期临床试验。Excision BioTherapeutics公司使用的技术是从著名的CRISPR先驱Jennifer Doudna实验室授权。该公司还在研究其他病毒的类似疗法，包括疱疹和乙型肝炎。Excision BioTherapeutics公司消息传来的同一周，Intellia公司宣布一种治疗急性骨髓性白血病的基因编辑疗法已被FDA批准用于人体试验。