韩春雨撤稿了，新转基因技术NgAgo-gDNA不好使，而老司机CRISPR-Cas9又搞了个大新闻

　　发布于2017年8月2日《自然·生物技术》上的一篇社论称，自去年5月以来引起全球巨大争议和质疑的韩春雨团队的那篇《利用NgAgo进行DNA引导的基因组编辑》论文撤稿了，而且是作者主动撤回。

　　去年5月，韩春雨等在《自然·生物技术》上报告称其发明了一种新的基因编辑技术NgAgo-gDNA，比当前主流的基因编辑技术CRISPR-Cas9（即俗称的“基因剪刀”技术）拥有一些优势。NgAgo的轰动之处集中在它有可能补充，甚至取代CRISPR-Cas9基因编辑系统这一点上。但由于该实验缺乏可重复性，世界各地的实验室均不能再现韩春雨等人的论文结果，随即引发了学术界和媒体对此项NgAgo-gDNA基因编辑技术的广泛质疑。

　　韩春雨团队在撤稿声明中称，虽然许多实验室都进行了努力，但是没有独立重复出这些结果的报告。“因此，我们现在撤回我们的最初报告，以维护科学记录的完整性”。《自然·生物技术》杂志在这篇《是该数据说话的时候了》的社论中提到，“距原论文发表已过去了一年多，在征求专家评审人的反馈意见后，我们判定韩春雨及同事提供的最新数据不足以反驳大量与其初始发现相悖的证据”，“如今尘埃落定，这也是世界各地的许多实验室为澄清NgAgo的功能而付出的大量时间、精力和资金的证明”，“我们现在确信韩春雨的撤稿决定是维护已发表科研记录完整性的最好做法”。

　　新的NgAgo-gDNA转基因技术不好使，而主流的CRISPR-Cas9“基因剪刀”技术一不小心又搞了个大新闻——俄勒冈卫生科学大学的一个研究团队成功利用CRISPR-Cas9基因编辑技术从发育的人类胚胎细胞中修复了一种叫MYBPC3的基因，这种MYBPC3基因的突变可导致肥厚型心肌病（简称HCM，患这种心脏病会使心肌增厚，心室内腔变小，左心室血液充盈受阻）的发生，而肥厚型心肌病（HCM）是导致很多年轻运动员猝死的元凶。关键是，肥厚型心肌病是显性遗传的，以青壮年多见，常有家族史。现在通过基因编辑技术，有望根治这种家族遗传性心脏病。这项能根治遗传性肥厚心肌病的研究成果发表在8月2日的《自然》杂志上。

主导这项研究的俄勒冈卫生科学大学的生殖生物学家舒克拉特·米塔利波夫

　　在应用CRISPR-Cas9基因编辑技术到人类身上时，首先面临两方面的挑战：

　　其一是可能会产生不需要的基因改变（专业术语叫“脱靶突变”）；

　　其二是可能会产生太多的基因改变（比如在同一个胚胎的不同细胞中产生了不同的基因序列，一个胚胎发育后可能最终拥有2套或2套以上的DNA）。

　　而俄勒冈卫生科学大学的研究团队对实验结果的基因测序表明，在实验中所用的58个人类胚胎中，没有发现脱靶突变，也没有在一个胚胎中发现多组基因序列。

　　《自然》杂志还提到，此项研究课题的资金来源是由私人捐助的，故而是合法的，因为基于伦理道德与传统信仰的考虑，美国现不允许用联邦科研基金资助一切与人类胚胎相关的研究课题。

　　这项发表在《自然》杂志上的研究表明，在人类胚胎细胞等干细胞上是可以成功运用CRISPR-Cas9基因编辑技术的，尽管现在它还并不成熟，但CRISPR-Cas9“基因剪刀”技术实用化以造福人类并不会让我们等太久，麻省波士顿儿童医院（全美顶尖儿童医院）的干细胞生物学家乔治·戴利说。

　　也许还有人会质疑这项研究是否是在制造人工“设计婴儿”（即婴儿不仅仅是被修复了致病基因，还有意对婴儿的基因进行了选择和编辑，比如刻意选择金发碧眼，类似于以前用B超来非法鉴别胎儿性别），针对这点质疑，来自伦敦弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家罗宾·洛弗尔-巴吉也进行了相应澄清。俄勒冈卫生科学大学研究团队在实验中曾用一条DNA链作为修复致病基因突变（即MYBPC3基因突变）的模板链（DNA复制转录时为不对称转录，DNA双链中的一条是模板链，用于转录，而另一条为编码链），结果却惊奇地发现，胚胎细胞并没有使用研究人员提供的这条模板链来进行DNA转录，而是使用了母亲卵细胞的DNA作为模板链来修复父亲精子细胞DNA上所携带的MYBPC3基因突变。这说明，“CRISPR-Cas9技术不会生产’设计婴儿’”，洛弗尔-巴吉说，“你并不能从基因中凭空变出原本就不存在的东西来”。