骨髓移植与间充质干细胞的那些事

受访专家：汕头大学医学院第一附属医院副院长、血液系统疾病专家刘元生教授

刘元生教授（右）在接受本报记者采访。本报记者 姚赞原 摄

编前语

以干细胞为核心的再生医学，成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，引领着一场新的医学革命，为实现全民健康带来了新的曙光。本报特联合广东省新型研发机构——广东省赛莱拉干细胞研究院推出“干细胞与再生医学”系列报道。本期记者带大家走进广东省干细胞储存和临床应用工程技术研究中心分中心——汕头大学医学院第一附属医院，一起领略干细胞的神奇魅力。

1、她，那年18

18岁的小茹（化名）持续低烧有一段日子了，她以为只是感冒反反复复而已，然而做梦让她都没想到的是，到医院检查后，“急性白血病”已真真切切地写入了她的诊断书一栏。

1994年，对于花季的小茹来说是生死挪移的一年。

“按当时的常规治疗水平，小茹的生命最多在两年后就会终止，而且，两年的时间里，等待她的将是化疗放疗以及之后身体的各种不良反应，在极为低下的生命质量中度过最后的日子。”汕头大学医学院第一附属医院副院长、血液系统疾病专家、主任医师刘元生教授在接受采访时告诉记者，小茹是他决定做的第一例骨髓造血干细胞移植的患者，“由于病情发现及时，小茹用的是自体骨髓造血干细胞移植。从某种角度来说她还算幸运，因为用自体细胞移植后排异小、效果也最好。”时间已过去23年，陈元生欣慰地告诉记者，如今的小茹已是3个孩子的妈妈，和她三个健康孩子一样，小茹也是个健康的妈妈。

2、他，如今已生华发

家住汕头的严先生（化名）就没有小茹那么“好彩”了，30多岁被诊断为白血病时病情已延误多时，不适合做自体移植，同胞兄长年龄过大、“尽管八个位点中只有四个相合，但病人当时已没有选择了。”刘元生说，由于配得不太理想，整个移植过程做得很辛苦，要不断处理患者的各种排异反应和感染问题，“病人在移植仓里呆了一百多天才慢慢恢复。

如今，年过50的严先生活得好好的，每天上班，工作生活都正常。他是安装热水器的，我们同事有时候热水器坏了也是叫他过去看看。”刘元生爽朗地笑着补充道，除了严先生，当时他们还做过难度更大的骨髓造血干细胞移植，包括非血缘异体骨髓移植，他们都做得很成功。

3、关于骨髓干细胞移植

“什么情况才选择骨髓造血干细胞移植？是传统疗法解决不了之后，才推荐给患者的吗？”

对于记者的提问，刘元生解释：“早期的确是这样，把干细胞移植作为最后没有办法的办法，但随着技术的日臻成熟，用目前出来的大数据对比分析，骨髓移植的效果是化疗没法比的。”

刘元生表示，选择给患者做化疗还是骨髓移植，目前行业的共识是，危险度不高的患者，如果化疗效果不错，会建议其化疗为先；对于危险度高又适合做骨髓移植的患者，应该尽早做移植。总之应根据每个病人的不同情况，全方位评估，制定个性化治疗方案。

5、间充质干细胞是个什么角色

据刘元生介绍，骨髓造血干细胞移植在我国目前的应用最广，但是骨髓造血干细胞移植后存在造血功能不良，以及易发生急慢性GVHD的情况，“有时在做骨髓造血干细胞移植的同时，我们会给患者加间充质干细胞联合治疗。”刘元生说，间充质干细胞属于多能干细胞，因其具有多向分化潜能、造血支持、适合异体移植和促进干细胞植入、免疫调控及自我复制等特点而日益受到人们的关注。

他形象地解释说，一个骨髓造血干细胞就相当于一个鸟蛋，鸟蛋需要鸟窝盛住，鸟窝里的温度、软硬度要适合，才能让造血干细胞这颗“鸟蛋”孵化并成长起来，此时，间充质干细胞就是承担改善“鸟窝”环境，起到辅助骨髓造血干细胞移植成功的重要作用。

5、医院布局已经开始

干细胞科研作为代表生命科学研究方向的重要领域，正引领着一场新的医学革命，同时也正悄悄改变着未来医疗机构的布局。

“就拿骨髓移植来说，它的疗效没有任何疑问，证据非常确凿。”刘元生指出，上述用兄弟的干细胞重建造血系统的严先生，在之后检测时，他的血型已改变，由之前的O型变成他哥哥的A型，这就是一个很有力的证据，这项技术挽救了很多生命。随即，他对记者讲述了他能预见的未来医院可能的样子。

“目前血液病方面我们已有较成熟的基地，干细胞治疗也主要是针对白血病，接下来希望把能做的血液相关疾病都尝试一下；再过三五年，如果细胞治疗相对成熟（包括产业化的成熟程度以及政策的成熟度），我们会设置干细胞科；如果很多疾病都可以用干细胞治疗，我们可以建立干细胞医院，那时的医院不会像现在这样按医务、系统、疾病或脏器来分科室，而是有革命性的变化，比如说同样是肝病，但患者用的是不同的细胞治疗方式，这些人就不会住在同一个科，所以一个以干细胞为基础的精准治疗的医院会随着干细胞科研的进展完全成为可能。”刘元生表示，持这种想法的一定不只是他，“可能很多人已经像我们一样开始布局了。”

6、一个良心企业该有的样子

刘元生说，多年来作为临床医疗机构，他们做了很多的基础研究，但要想将研究的成果转化为治疗病人的产品让更多患者受益，他深感需要联合专业从事干细胞的企业或机构做转化的衔接，“所谓的转化医学，其实就是从实验室到病床之间这个距离，有时候需要企业做中间孵化器的一个转换。所以像赛莱拉干细胞这一类高新技术企业，就承担了从实验室到病房之间的一个桥梁，一个高速公路……”

但选择和怎样的企业合作必须要慎重，刘元生说，由于干细胞概念很热，很多人投身其中，甚至做房地产的老板也转行做干细胞。“我接触过很多的干细胞公司，但我知道他们还离得很远，或者说不太靠谱，”他告诉记者，他们之所以选择赛莱拉干细胞，在他看来一家好的公司，首先要具备做事能力；第二这家企业是真的希望能够造福人类；第三是要有温度，对自己的事业有情怀、有热情、有社会责任感。在他眼里，由陈海佳总裁领导的赛莱拉，就是这样的企业，除了具备研发能力和核心技术，还具有将干细胞做成全球领先产业的情怀。此外，平日如何做慈善，如何对待员工、客户，也是一个优秀企业的软实力。

据了解，由中国青年科技工作者协会副会长陈海佳创办的广州赛莱拉干细胞公司，是一家全球领先的干细胞制备服务商，一直专注于干细胞储存、制备、研究与应用。广东省干细胞储存和临床应用工程技术研究中心、广东省区域细胞制备中心均落户在赛莱拉。

7、民众储存干细胞最后谁受益？

干细胞是一种珍贵的生物资源。目前有很多孕产妇选择在小孩出生时将这种珍贵生物资源提前储存下来，比如脐带间充质干细胞、胎盘间充质干细胞等，以备将来不时之需。但有些家庭认为每年要交一笔储存费而未来也未必用得上，所以认为没必要。

对此，刘元生认为，如果经济许可，就当作是为家庭买一份生命保险。“小孩出生时，为TA把干细胞种子留起来，将来能不用到是最好的，无非是花了点钱而已，但万一要用到，那就意味着重新为孩子赢回了生命，这是无法用钱来衡量的；其次，就算小孩将来用不着，也可以将干细胞捐赠给别人，这是利己利人的。”

据了解，脐带间充质干细胞（UC-MSCs），是一种源于新生儿脐带组织中的多功能的成体干细胞，具有干细胞特有的多向分化潜能，在特定条件下可分化为脂肪、骨、软骨、神经、心肌、内皮等多种组织细胞，并且具有免疫调节特性，可用于多种病变引起的组织器官损伤修复和再生，在临床应用上，具有免疫源性低、适合异体移植、伦理学争议少等特点。

后记

作为国内较早进行骨髓移植的专家，刘元生在谈到干细胞治疗目前遇到的最大困境时表示，在骨髓移植领域，技术上和民众接受度上都不是问题，因为多年来他们已累积很多活生生成功的例子。最大的问题是政策，这对于医院的影响很大。他认为政府应该寻求一个解决“一放就乱”的方法，而不是遇到问题就一刀切地停止细胞领域的临床治疗。他建议，对干细胞治疗政府应进行分类管理，对研究型的医院应该放开，政府做好监管，随着技术成熟度提高再逐渐对其他医院放开。“一刀切受伤的最终是老百姓，因为细胞治疗对某些患者来说或许就是救命的唯一方法。”他说。