科普在线 | 间充质干细胞——多种疾病治疗的新策略，全球超1300项临床试验-

近年来，间充质干细胞 (MSCs) 因其在免疫调节方面的巨大潜力和在组织再生上发挥的治疗功能而收到了全世界的关注。

根据ClinicalTrials.gov临床注册数据显示，目前全球与间充质干细胞相关的临床试验有1300项左右。间充质干细胞已成为当今医学研究领域最前沿、最热门的方向之一，未来发展潜力巨大。

在国内，良好政策环境的推动，干细胞产业市场的规模也在迅速扩大。截至2023年7月，我国已有35款MSC药物共获得近60个IND批件（截止至2023年7月），涉及20多种适应症，研究较多的适应症包括膝骨关节炎、间质性肺病、移植物抗宿主病及急性呼吸窘迫综合征。全球也已有14款批准上市的间充质干细胞产品。

日前，Nature杂志上发表了一篇综述[1]，对间充质干细胞（MSC）在各系统疾病治疗领域的最新临床研究成果进行了系统性的总结，包括神经系统疾病、肺功能障碍、代谢/内分泌相关疾病、生殖障碍、皮肤烧伤和心血管疾病等。通过这篇综述，大家可以进一步了解间充质干细胞在疾病治疗方面的临床应用潜力和价值。

间充质干细胞与神经系统疾病

在神经系统疾病方面，MSCs作为多种神经系统疾病的治疗策略，如多发性硬化症、帕金森氏病、脊髓损伤或创伤性脑损伤，可通过替换受损细胞来治疗这些疾病。

此前，由中山大学孙逸仙纪念医院以及中山大学附属第七医院等单位组成的科研团队在国际干细胞学术期刊“StemCell International”发表了新成果，提供证据证明了间充质干细胞具有潜力改善神经系统疾病。

▍临床研究案例

2018年，空军总医院与北京放射与辐射医学研究所公布了脐带间充质干细胞鞘内注射治疗脊髓损伤的长期临床观察结果。22例有效SCI患者接受脐带间充质鞘内注射治疗，结果表明 UC-MSCs鞘内注射治疗是安全的,可改善大部分不完全性SCI患者的神经功能,多疗程治疗有可能使患者疗效得到进一步提高[2]。

间充质干细胞与心血管疾病

心肌梗死仍然是世界范围内致死致残的主要原因之一, 尽管药物和介入治疗能够及时恢复心脏血供, 但心肌细胞极低的自我再生能力仍无法挽救急性受损的心肌组织。目前, 基础与临床研究均显示间充质干细胞能够通过旁分泌等效应显著改善心肌梗死后的心功能修复且经特定条件优化改进的MSCs已经在心肌梗死等疾病的治疗中显得愈发重要。

▍临床研究案例

一项随机双盲对照研究结果表明[4]，冠状动脉注射不同剂量(3×106、4×106、5×106个)的脐带间充质干细胞至心肌受损患者体内, 随访24个月结果显示均无严重不良事件发生，且患者心肌梗死面积显著减小，纤维化程度得到改善，LVEF得到显著升高。

多项临床研究均提示，MSCs移植治疗心肌梗死是安全和有效的, 作为一种很有潜力的治疗手段，MSCs正在逐步为心肌梗死患者带来希望。

间充质干细胞与骨修复

骨折、骨缺损、骨关节炎和骨质疏松症等是常见的骨损伤疾病类型，骨愈合可能由于多种因素发生延迟愈合或者不愈合。随着骨组织生物学以及骨组织工程的发展，MSCs在骨组织再生治疗中受到广泛关注。

▍ 临床研究案例

在一项临床试验中[5]，研究者对40例创伤性胸腰椎骨折患者在实施后路内固定融合术治疗基础上，联合间充质干细胞移植治疗，随访观察6个月，显示研究组的椎体前缘高度、ASIA与Barthel评分、骨密度皆高于对照组，结果表明：后路内固定融合术联合间充质干细胞移植治疗创伤性胸腰椎骨折的疗效显著，有利于修复脊柱结构和神经功能，改善骨密度及骨代谢水平，提高自理能力，值得推广应用。

间充质干细胞与创面修复

大面积烧伤常由于皮源匮乏，救治延迟而致多器官功能衰竭、重度感染甚至死亡，即使在发达国家，烧创伤仍是造成病死的重要原因。皮肤组织烧伤后尽快促进创面的修复是至关重要的。临床前研究和临床试验性研究均表明，MSC能够有效促进烧伤创面的修复，并在创面愈合的各阶段发挥重要作用。

▍ 临床研究案例

一项临床研究[6]，选取Ⅱ度烧伤患者82例作为研究对象，将所有患者随机分为2组，分别接受脐带MSC移植和常规烧伤治疗，试验结果发现，脐带MSC移植对Ⅱ度烧伤患者新生肉芽组织EGF及VEGF表达促进效果优于常规烧伤治疗方法。

间充质干细胞作为受到广泛关注的干细胞类型之一，没有伦理和致瘤等安全方面的担忧，且能够冻存，可以方便、及时地应用于患者，而已被广泛应用于多种器官移植和组织修复领域[7]。

尽管目前间充质干细胞的作用机制尚未完全发掘完毕，但是经过几十余年的研究，间充质干细胞正越来越多地被应用于临床疾病的治疗中，并显示出良好的治疗效果。我们相信随着间充质干细胞基础与临床研究的深入，它必将为解决多种“顽疾”提供新的治疗策略。

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