有一群孩子,他们“很酷”,平时基本“不需要”和小朋友玩;他们经常不理人,叫名字好像没听到一样,一出门就像放飞了自我,到处跑来跑去,爬上爬下,大人们不得不追着跑;他们有视力却不愿和你对视,有语言却很难和你交流,听力正常却不闻不问,像星星一样孤独地闪耀在自己的世界里,因此被称为“星星的孩子”。
自闭症谱系障碍(Autism Spectrum Disorder,ASD)又称孤独症,由Kanner在1943年首次对该病进行了报道,是一组起源于儿童发育早期,通常伴随终生的先天性大脑发育障碍性疾病。
根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计,我国自闭症患者超过1000万,0到14岁的自闭症儿童数量超过200万,且呈上升趋势,男女比例约为5:1。
**自闭症患者有个诗意的名字——星星的孩子,形容他们像遥远星辰那样,在夜空中独自闪耀。**自闭症病程可持续一生,难以逆转,给患者家庭和社会都造成巨大的经济负担。据Autistica公布的报告称,患有自闭症的人群平均寿命比普通人短18年。
一开始人们认为孤独症是教育失当导致的心理障碍,无神经细胞形态学改变。后来发现自闭症患者脑部从整体到细胞水平都发生了诸多神经细胞形态学变化,进一步研究人员发现大脑发育不全、脑组织(神经系统)灌流不足和机体存在免疫功能异常等因素在自闭症的发病中具有重要作用。
此外,据观察,炎症可能与自闭症等神经精神疾病的发病机制有关,通过研究发现神经炎症,包括神经纤维形成,氧化应激增强,凋亡,高分泌淀粉样蛋白破坏等等。
自闭症目前无特效治疗方式,主要是通过行为干预,特殊教育训练,家庭治疗计划促进患儿的语言发育,改善患儿行为,提高社会交往能力,掌握基本生活和学习技能,但疗效有限,仅能使极少数的患者回归社会,大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。
有科学家提出,自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能,并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞,从而减轻患者自闭症的症状。
许多神经及精神领域疾病的治疗都有干细胞的身影,涉及脑瘫、获得性听力缺损、癫痫、发育迟缓等。
研究显示,干细胞移植治疗自闭症具有潜在的应用前景,且安全性良好,脐带间充质干细胞具有免疫调节和改善脑内微循环的功能,能够有效改善自闭症症状,对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。
那么,干细胞凭什么能治疗自闭症呢?其治疗原理机制如下:
1、首先,建设“灌溉渠道”,增加“田园”养份供应。
自闭症发生的机制之一,是大脑血液灌注不足,导致大脑“田园”养份灌溉不足。干细胞,尤其是间充质干细胞,能“变身”为血管细胞,促进血管新生,产生丰富的“灌溉渠道”。有了更多的“灌溉渠道”,充足的养料就可以被输送到大脑神经细胞,从而改善大脑神经细胞功能,起到治疗自闭症的功效。
2、再者,劝阻“自家战争”,减少“自我伤害”。
就像孙悟空能口吐仙气,被施法的人能化敌为友,间充质干细胞也能产生“仙气”,调解人体的免疫反应,劝阻发生在大脑内的“自家战争”。这些“仙气”即为间充质干细胞分泌的免疫调解因子,如PGE-2,IL-10,TGF-b等。这些因子能显著抑制攻击自身脑神经细胞的免疫反应,从而起到治疗作用。
Sang Yeon Lee等人进行了一项关于ASD的临床试验,他们采用脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗1例患者,术后患者的ASD严重程度显著降低,相关研究结果已在《JScholar》期刊发布。
患者是一名6岁男孩,体重17公斤,身高120厘米。2岁时,无法获得语言,并且与同龄人相比认知能力较差,经常尖叫并且失控,直到5岁才能够正常排便或排尿,6岁时被诊断出患有ASD,后在特殊教育中心进行语言和行为矫正治疗,但无明显效果。
**方法:**经患者家属知情同意后,使用UC-MSCs移植治疗,在两个月的时间内,共进行了4次静脉UC-MSCs输注,每次间隔2周,每剂细胞与生理盐水混合给药(约20 mL),每剂细胞数为1×106/kg。
**结果:**患者状态良好,社交行为、情绪反应、身体机能均明显改善,能够模仿他人(如跟唱),眼神交流有所改善,能够与他人顺利沟通,言语和非言语能力也有改善,语言表达能力增强,感觉异常也得到改善。由于社交行为的改善,目前患者就读于普通小学。根据自闭症谱商测试结果,患者自闭症症状明显改善,分数迅速下降并维持在一定水平。
**总 结:**以上研究表明,UC-MSCs治疗能明显改善患者ASD症状以及脑灌注情况,移植后患者症状均得到明显改善,未出现任何不良反应。干细胞疗法加上康复训练和坚持不懈的家庭配合教育,可为患者和家属带来了曙光,减轻了社会和家庭的负担,提高了患者生活质量,为“星星的孩子”点亮世界。
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