干细胞移植改善帕金森，已有三个临床研究项目获国家备案批准！

在历史的长河里，有许多名人饱受着帕金森病的痛苦。
穆罕默德·阿里，历史上首位3次夺得重量级拳王称号的拳击运动员，1982年确诊为帕金森病。在1996年的奥运会开幕式上，接过圣火火炬的阿里行动迟缓、双手颤抖，但面孔仍无比坚毅，留下了奥运会史上最感人的镜头之一。

陈景润，中国科学院院士、著名数学家，1984年患上帕金森病。得病期间，他靠在病床上指导生。身体出现好转后，他很快再次投入到数学研究中，可惜病魔并未放过他。

巴金，我国当代文学巨匠，晚年不幸患上帕金森病。患病后，他曾在文中写道：“有时候一支笔在我手里有千斤重。”

帕金森病（Parkinson's Disease，PD），以中脑黑质致密部多巴胺能神经元的退行性死亡为标志性病理学特征，是世界上发病率仅次于阿尔兹海默症的第二常见慢性神经退行性疾病。

其症状表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等症状，同时伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状，最后导致生活不能自理。帕金森病并不致命，但是患者到了晚期会出现一些并发症。如控制不好，则会致命。

晚期常见并发症：泌尿系统感染、呼吸道感染、吸入性肺炎、心功能衰竭…
目前对于帕金森的治疗手段主要集中在药物和手术两种。早期多巴胺能药物能够很好地控制PD症状，这也是我们常说的帕金森治疗“蜜月期”。但到了晚期，由于非生理性DA浓度的波动以及多巴胺能药物出现的脱靶效应，使得此类药物逐渐失去疗效，常会引起异动症、关节僵硬等副作用，同时具有成瘾性，大多数患者必须终生服用。
当药物也无法控制症状时，则需要考虑使用脑深层刺激手术(DBS)。然而DBS手术较局限：①手术治疗费用较高；②适用范围有限，较适用于PD晚期且无痴呆症的患者；③手术副作用较大，或导致永久性认知障碍。

但很遗憾，这些方法并非对每个患者都有效，更重要的是，传统的治疗手段均无法逆转神经变性，无法增加多巴胺能神经细胞的数目。只能缓解症状，不能根治疾病。
研究人员将目光转向了具有自我更新和多向分化能力的干细胞，并认为使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元是根治这项疾病的疗法。
临床试验表明，通过间充质干细胞移植治疗，可在短期内能有效地部分改善帕金森患者的震颤、强直、运动迟缓、体位不稳等临床症状。间充质干细胞治疗帕金森具备优势。
干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，可定向分化替代变性或缺失的多巴胺能神经元；其旁分泌作用还可起神经保护、抗细胞凋亡、微血管再生、免疫调控和抗炎作用，促进受损细胞重建并减少细胞凋亡。
干细胞治疗帕金森案例
案例一

2010年10月至2011年4月来自兰州总医院干细胞治疗中心19例患者，其中男8例，女11例，中位年龄64岁，所有患者均经过神经内科专科确诊为PD，患病时间平均为4.5 年，多数患者经过左旋多巴、美多巴等药物治疗或继续药物治疗，症状持续加重。
行腰穿鞘内移植MSC 0.5×10^7个，为预防无菌性炎症反应同时给予地塞米松2mg，移植后去枕平卧6h，间隔1周再次移植上述剂量，共4次为1疗程，间隔3个月可进行再次治疗。
治疗后多数患者的部分症状得到改善，尤其以肌张力增高引起的异常症状改善明显，敏感的患者治疗后即有肌肉僵硬减轻，从Webster评分也可以看出，其中强直、姿势、步态、震颤、面容改善较明显（P均不良反应：5例出现轻微头痛，占26%，休息或少量服用止痛药物好转，7例短暂发热，不超过38.5℃，持续时间不超过1天，未予处理自行缓解，无其他不良反应。）

案例二

2007年3月至2012年3月解放军第303医院神经内科收治的38例帕金森病患者,于第2周期进行鞘内移植脐带间充质干细胞治疗。分析治疗后临床症状及体征改善情况。治疗前及治疗后1个月，采用帕金森病统一评分量表(UPDRS)对患者精神、行为、情绪、日常活动、运动功能、并发症进行评价。结果所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态障碍均不同程度缓解，治疗过程中及治疗后患者各项生命体征均较平稳。
结论：短期内即可部分改善患者的临床症状，治疗后患者UPDRS评分显著改善。干细胞移植前后UPDRS评分比较

案例三

2018年7月，日本政府批准京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。

11月9日，日本京都大学宣布将诱导多能干细胞的神经祖细胞（ips，通过对成熟体细胞“重新编程”而培育出的干细胞）移植到一位50多岁帕金森病人的大脑中，这是全球首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验，目前这名患者恢复情况良好。

案例四

2014年，河南省新乡医学院以帕金森病统一评分量表作为观察指标，评估人脐带间充质干细胞移植对帕金森病的治疗效果。通过纳入帕金森病患者15例，男8例，女7例，年龄 52-76岁，帕金森病H&Y分级3-5级。在产妇知情同意情况下，通过医院伦理委员会批准，获取足月妊娠产妇的脐带，无菌收集脐带，培养脐带间充质干细胞。所有患者均住院治疗，自第2周起应用人脐带间充质干细胞进行颈动脉穿刺移植治疗。移植前及移植后1个月采用帕金森病综合评分量表对患者移植前后神经功能进行评定，分值越高表示神经功能缺损越严重。

结果：与移植前相比，移植后1个月患者帕金森病综合评分量表分值均明显降低，主要集中在对震颤、强直的改善。患者均未出现移植物抗宿主病。

结论：脐带间充质干细胞移植治疗帕金森病效果显著，可明显改善患者的神经功能

我国已有三个项目备案获批 根据中国临床试验注册中心（ChiCTR）搜索，我国实行干细胞项目备案制度之后，已有三个关于帕金森的备案获批：《自体神经元干细胞治疗帕金森病的临床研究》（2017年）、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》（2019年）、《人源神经干细胞治疗帕金森病脑深部电刺激术后患者的单中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的安全性和有效性临床研究》（2020年）。

随着干细胞移植技术的迅猛发展，干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞移植治疗帕金森病不仅限于改善症状，而是有可能真正地阻止疾病的发展，相信未来会有更多的成功案例被公众所知！ 免责声明：内容来源于网络，版权归原作者所有。本文为科普性知识，仅作信息交流之目的，不做商业用途，如涉及作品内容、版权和其它问题，请联系我们删除

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