羊水衍生干细胞治疗威尔逊氏病疗效显著

羊水来源的干细胞(AFSC)具有间充质和神经干细胞的特征，可从羊水或羊膜中提取。研究表明，它们能够分化为神经系统。

威尔逊氏病 (WD) 是一种常染色体隐性遗传病，由ATP7B基因突变引起，该基因是一种跨膜铜转运 ATPase。ATP7B 缺乏会导致肝脏铜排泄到胆汁中的量减少。过量的铜会在各种组织中积聚，最常见于肝脏和中枢神经系统，临床表现为大脑和肝脏损伤和功能障碍。

现有的 WD 治疗方法主要包括螯合铜或阻断铜吸收。尽管 WD 管理取得了显著改善，但目前的 WD 疗法仍然存在局限性。标准治疗受到疗效有限、安全问题、每日多次给药和不依从性等因素的限制。

因此，需要开发新的治疗策略来管理 WD。干细胞疗法被证明是一种治疗退行性疾病的有前途的方法。多项临床前动物实验表明，干细胞移植可部分纠正 WD 的异常代谢表型。许多研究表明，羊水干细胞 (AFSC) 是一种潜在的治疗性干细胞来源。

羊水衍生干细胞治疗威尔逊氏病

威尔逊氏病（WD）在临床上并不少见。然而，目前的 WD 疗法存在局限性。干细胞疗法治疗 WD 的有效性尚未得到证实，尽管一些动物研究表明干细胞移植可以部分纠正 WD 的异常代谢表型。

2024 年 2 月 14 日河北医科大学第二医院、石家庄市第四医院的研究团队在行业期刊Sec. Gene and Cell Therapy上发表了题为Case report: Treatment of Wilson’s disease by human amniotic fluid administration的临床案例报告。

在该病例报告中，研究人员介绍了干细胞对一名 WD 患者的治疗效果。报告原文为英文，【干细胞与外泌体】团队编译整理如下：

病例介绍：一名 22 岁的中国女性，在2019年被诊断患有 WD。现有药物无法有效控制进行性神经精神症状。研究人员使用预先培养的干细胞治疗患者。

研究人员首先收集了孕龄 19 至 26 周引产的孕妇的羊水，然后培养 2 小时以进行干细胞扩增。培养的羊水含有约 2.8 至 5.5 × 10^4 /ml 的羊水衍生干细胞 (AFSC)，经 300 目尼龙网过滤后，以每分钟 50 至 70 滴的速度静脉输注。

图：培养 2 小时前(A)和培养 2 小时后(B)羊水干细胞的代表性形态。培养后可见小圆形干细胞扩增。

输注AFSC前，先后给予低分子肝素和地塞米松。患者共接受12次不同孕妇羊水移植，治疗间隔视羊水供应情况而定。干细胞治疗后神经精神症状逐渐改善，肌张力障碍（包括震颤、舞蹈症、吞咽困难、构音障碍和流口水）在随访1.5年后基本消失。

患者威尔逊病统一评分量表评分由72分降至10分。脑磁共振成像（MRI）显示病变面积缩小，中枢神经系统损害减轻，病变部分恢复正常。血清铜蓝蛋白由未测升高至30.8mg/L，24小时尿铜排出量由171μg降至37μg。此外，AFSC移植对造血障碍也有所缓解。AFSC注射期间或之后均未出现不良反应。

结论：该研究及另一项研究均表明羊水中含有多种类型的干细胞和各种生长因子。该研究发现，在新鲜人羊水中培养2小时后，AFSCs可扩增数倍。

该研究报告了一名神经型 WD 患者，对于她来说，现有药物无法有效控制她在其他医院就诊的进行性神经和精神症状。通过输注羊水干细胞可显著改善 WD 患者的临床结果，这一发现可能为有效治疗 WD 提供一种新方法。

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