解读我国首款干细胞药物

近日（2025年1月2日），国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准了我国首款干细胞治疗药品“艾米迈托赛注射液”上市！该药物将作为处方药，用于治疗14岁及以上患者中以消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（acute graft versus host disease, aGVHD），为众多患者带来了新的希望。那么，什么是干细胞？这款药物所含的成分又是哪种干细胞呢？

01 什么是干细胞

干细胞是指具有自我更新及多向分化潜能的细胞（图1）。通俗来说，能进入干细胞家族大门的细胞必须具备两大技能：“复制”技能（一变二，二变四……）；“变形”技能（变成其他类型的细胞）。根据“变形”能力由强到弱，干细胞可以分为全能干细胞、多能干细胞和专能干细胞。

【图1. 干细胞基本特征】

02 “艾米迈托赛注射液”的有效成分——间充质干细胞

“艾米迈托赛注射液”的有效成分是来源于人脐带组织的间充质干细胞，也就是我们常说的MSC。

MSC的复制和变形能力在干细胞家族中属于中等水平，相对安全、可控性更好。在体内，MSC既可以分化成特定的细胞类型，比如骨细胞或软骨细胞，用于替代和修复受损组织，也可以通过调节免疫系统和组织微环境，促进身体自我修复。正是因为这些特点，MSC成为临床研究中最受青睐的干细胞类型。除了从脐带组织中获得，MSC还可以从骨髓、脂肪、胎盘等多种人体组织中获取，经过体外扩增、鉴定后，再回输至体内进行疾病治疗（图2）。

【图2. MSC的获取、鉴定及临床治疗】

然而，需要注意的是不同供体来源、组织来源以及培养条件下获得的MSC在形态和功能上既具有相似性，又存在一定差异，即便是通过相同途径获得的一群MSC也可能存在不同之处，我们也称这种细胞具有“异质性”。为了给MSC提供一个相对统一的定义，国际细胞治疗学会（ISCT）在2006年建立了鉴定人源MSC的三个最低标准：

（1）可以塑性粘附生长；

（2）大部分细胞的表面表达蛋白分子CD105、CD73、CD90，但是不表达CD45、CD34、CD14、CD11b、CD79a、CD19、HLA-DR等蛋白分子；

（3）细胞在体外培养可以分化为成骨细胞、脂肪细胞、成软骨细胞。

正因为MSC存在异质性，任何一款间充质干细胞产品都必须对它的来源、获得方式、培养方法及细胞性质等进行严格的检测与监控，同时，还需要反复验证其适应症，以确保治疗的安全性和有效性，才能真正应用于临床。

03 干细胞并非万能药

干细胞是一类统称，其中包含不同种类的细胞，今天我们重点认识了间充质干细胞，这也是目前上市的干细胞产品中最主要的类型。后续，我们也会持续为大家介绍其他类型的干细胞。

需要注意的是，无论是哪种干细胞，都绝非“万能药”，不同干细胞产品的生产工艺和所获得的细胞群体存在差异，每种产品对应的适应症也各不相同，并不能随便混用，更不能在没有专业指导的情况下盲目相信各种未经科学验证的干细胞疗法！我国上市的“艾米迈托赛注射液”干细胞制剂，主要用于治疗造血干细胞移植后出现的特定排斥反应，这类疾病相对罕见。而针对其他疾病的干细胞治疗，目前在我国仍然需要通过参与临床试验的方式进行，具体的内容大家可以回看我们上一篇推文《热点 | 网络传销盯上了干细胞？带你走近正规的干细胞治疗》。