诺西那生钠：“天价”背后的希望之光

作者黄艳红段跃初

在医疗领域，诺西那生钠无疑是一个备受瞩目的名字。它承载着无数脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其家庭的希望，同时也因其“天价”引发了广泛的社会关注与争议。深入了解诺西那生钠，不仅能让我们看到罕见病治疗的艰难与希望，更能体会到国家在保障人民健康道路上的不懈努力。

脊髓性肌萎缩症是一种极其罕见的常染色体隐性遗传病，每6000 - 10000名新生儿中就有1名可能受到影响。患者由于脊髓前角运动神经元变性，导致进行性、对称性四肢近端和躯干肌肉无力和萎缩，严重影响患者的运动功能、呼吸功能，甚至危及生命。在诺西那生钠出现之前，SMA患者往往面临着无药可医、病情逐渐恶化的悲惨命运。

诺西那生钠作为全球首个精准靶向治疗SMA的药物，自问世以来就备受关注。它的治疗原理是通过鞘内注射，将药物直接输送到脑脊液中，从而精准地作用于病变部位，调节SMN2基因的剪接，增加功能性SMN蛋白的产生，改善患者的肌肉功能。那么，如此昂贵的诺西那生钠，治疗效果究竟如何呢？

大量临床研究和实际治疗案例表明，诺西那生钠的治疗效果显著。对于不同类型的SMA患者，它都展现出了积极的作用。在Ⅰ型SMA患者中，许多原本可能无法独坐的婴儿，在接受诺西那生钠治疗后，逐渐实现了独坐的能力，甚至部分患儿能够在辅助下短暂站立。这对于这些原本可能一生都被困在躺卧状态的孩子来说，无疑是巨大的进步。Ⅱ型SMA患者在治疗后，站立和行走的能力得到明显提升，他们可以行走更长的距离，站立更加稳定，生活自理能力也大大增强。Ⅲ型SMA患者则在运动耐力和肢体协调性方面有了显著改善，能够参与更多的日常活动，生活质量得到极大提高。

除了运动功能的改善，诺西那生钠还在提高患者生存质量和延长生存期方面发挥了关键作用。随着肌肉功能的恢复，患者能够更好地完成日常生活中的各种活动，如穿衣、洗漱、进食等，减少了对他人的依赖，重新找回生活的信心和尊严。而对于病情严重的患者，尤其是Ⅰ型患者，诺西那生钠的治疗可以有效改善呼吸功能，降低因呼吸衰竭等严重并发症导致的死亡风险，大大延长了患者的生存期。

然而，诺西那生钠的价格却一直是横亘在患者与希望之间的一道巨大鸿沟。最初，诺西那生钠注射液在国内的销售价高达70万元/针，这一“天价”让绝大多数患者家庭望而却步。面对如此高昂的价格，国家医保局挺身而出，肩负起“人民健康至上”的使命。2021年12月，医保局谈判代表与药企展开了一场惊心动魄的“灵魂砍价”。经过多轮艰苦卓绝的谈判，最终成功将诺西那生钠的价格从70万元/针降至3.3万元/针，降价幅度超过95%。这一历史性的谈判成果，让更多的SMA患者看到了生的希望。自纳入医保后，2022年1月 - 5月诺西那生钠的用药患者总量较进医保前翻了五番，药品销售总额也接近其在国内上市两年多的销量总额，切实地惠及了众多患者。

但仍有人提出质疑，声称诺西那生钠在澳大利亚仅售205元人民币，质疑国内医保谈判的成果。事实上，这是一种严重的误解。在澳大利亚，实行的是全民医保制度，政府承担了大部分的医疗费用。所谓的205元，并非该药的真实售价，而是澳大利亚医保体系下患者的自付金额。实际上，澳大利亚政府采购诺西那生钠的单价为11万澳元（约合55万元人民币），这才是药品的实际价格。之所以患者自付金额低，是因为澳大利亚医保体系对患者的高额补贴。由于各国的医保体系和国情不同，不能简单地将澳大利亚患者的自付价格与中国医保谈判后的价格进行对比。澳大利亚医保覆盖面广，人口相对较少，政府能够承担起民众更多的医疗费用。而中国拥有庞大的人口基数，医保系统仍在逐步完善中，要实现全面覆盖和保障面临着巨大的财政压力。国家医保局在谈判过程中，充分考虑了患者的需求、医保基金的承受能力以及药企的合理利润空间，通过艰苦的谈判，为患者争取到了最大的实惠。

随着医药行业的不断发展，国产仿制药也为降低诺西那生钠的价格带来了新的曙光。2024年9月，重庆药友制药递交了诺西那生钠注射液仿制药的上市申请，2025年1月3日，齐鲁制药的诺西那生钠注射液申报上市，诺西那生钠的首仿之争拉开帷幕。虽然目前中国核心专利要到2030年才到期，仿制药需在专利到期后才能上市销售，但可以预见，随着仿制药的上市，诺西那生钠的价格将更加亲民，患者的负担也将进一步减轻。

国家医保局成立以来，始终致力于建立医保药品目录的动态调整机制，每年都将一些新上市的新药好药增补进入目录。从医保谈判的历史来看，医保局在政策制定和药品选择方面都愈加成熟完善，不断提升医保的保障水平。在诺西那生钠的案例中，我们看到了国家对罕见病患者的关怀，看到了医保谈判制度为患者带来的实实在在的利益。