临床试验是当“小白鼠”吗？

作者：贾丽君

临床试验是当“小白鼠”吗？

医学是一门不断发展、探索和创新的学科。随着医学科学进步，每年都有大量的新药被研发。新药的研发和上市，为更多患者带来了新希望。新药在上市前，要经过大量临床试验来验证其疗效和安全性。但一提到临床试验，有人还是会有误解，认为临床试验就是拿人体当“小白鼠”，实际上这样的想法不准确。那么，到底什么是临床试验呢？本文中，让我们一起来了解一下临床试验的方方面面。

临床试验是指在人体（患者或健康志愿者）进行的系统性研究，以评估医疗产品（如药物、医疗器械、生物制品等）的安全性、有效性和质量。临床试验通常遵循严格的科学方法和伦理规范，旨在为医疗决策提供可靠的证据。

临床试验的目的

临床试验的首要目的是确定新开发的药物或疗法是否安全有效。研究人员通过对不同剂量、给药途径和治疗方案的研究，评估其对特定疾病的治疗效果和潜在不良反应。例如，一种治疗癌症的新药，在广泛应用于临床前，需要经过多轮的临床试验。研究人员对数据进行总结和分析后，确保其不劣于现有的治疗方案，能有效缩小肿瘤、延长生存期及有较高的安全性，才能广泛应用于临床。

临床试验的步骤

接下来，我们详细介绍临床试验的流程。

第一步是研究设计。在进行临床试验之前，研究人员需要制定详细的研究方案，包括研究目的、研究对象、治疗方法、观察指标、样本量计算、统计分析方法等。为了最大程度保障受试者的安全，临床试验的方案需要经过伦理委员会严格的审查和批准，确保研究符合规范。

第二步是招募受试者。研究人员可以通过各种渠道招募符合研究条件的受试者。招募受试者的方式包括广告宣传、医生推荐、患者组织推荐等。如果您在网络上或者医院看到此类招募信息，可以根据自身需要进行关注和了解。在招募受试者时，研究人员可能会向受试者介绍研究的大致目的、方法、风险和受益，确保受试者自愿参加研究。

如果受试者初步符合临床试验的参与条件，并且自愿参与研究之后，就可以进行第三步——知情同意。在受试者正式参加研究之前，研究人员需要向受试者提供详细的知情同意书，充分介绍研究的目的、方法、风险和受益，以及受试者的权利和义务。受试者在知情同意书上签字，表示自愿参加研究。国家法律法规充分保障了受试者的自主性和安全性，因此，临床试验是“小白鼠”的想法，是完全没有必要的。并且，临床试验有严格的伦理审查机制，如果试验过程中出现风险超过预期或者其他损害受试者权益的情况，伦理委员会有权要求暂停或终止试验。

第四步是治疗和观察。当受试者完成试验要求的检查项目，确定符合入组条件、不符合排除条件，就会按照研究方案接受治疗，并在治疗过程中接受观察和检查。观察指标包括症状改善情况、实验室检查结果、影像学检查结果等。研究人员需要记录受试者的治疗情况和观察结果，确保数据的准确性和完整性。

第五步是数据分析和结果报告。研究结束后，研究人员需要对收集到的数据进行统计分析，评估治疗方法的有效性和安全性。研究结果需要以科学论文的形式发表，向学术界和公众报告研究的结果。

参与临床试验的风险

首先是可能会出现不良反应，从轻微的不适（如头痛、恶心）到严重的副作用（如器官功能损伤）都有可能。例如，一些化疗药物可能会出现轻度的恶心、呕吐、乏力等不适，但也可能会对心肺造成严重的损伤，尤其是对于本身就有心肺基础疾病的患者，这种不良反应可能是致命的。

另外，新的治疗方法并不一定有效，受试者可能无法从临床试验中获得预期的治疗效果，可能会耽误疾病的治疗。

参与临床试验的好处

首先是可以获得新的治疗机会，尤其是对于那些常规治疗方法无效的疾病，临床试验可能提供一种新的希望。例如，早期参与PD-1免疫治疗临床试验的黑色素瘤患者，有些获得了长期的生存，远远优于当时的常规疗法。

有些临床试验还会根据患者的具体情况（如基因特征、疾病亚型等）制定个性化的治疗方案。比如在肺癌治疗中，根据患者肿瘤的基因突变情况来进行靶向治疗，个体化的治疗可能比传统的治疗方法更有效。而且，受试者还将为医学研究作出贡献，推动医学科学的进步。例如，通过对大量参与临床试验患者的数据进行分析，研究人员可以更好地了解疾病发生机制、药物疗效和安全性等方面的信息，为未来医学研究和临床实践提供参考。

参与临床试验的福利

根据相关法规要求，参与临床试验的受试者会得到免费试验药物或者器械，还会接受免费医疗检查，并且根据知情同意书得到一定营养补偿或交通补偿等，减轻治疗疾病的经济负担。

临床试验是医学进步的重要推动力量，提高公众对临床试验的认识和理解，可以促进临床试验顺利开展，为人类健康事业作出更大的贡献。相信在全社会的共同努力下，临床试验将为人类带来更多福祉。■

（作者单位：西安交通大学第二附属医院肿瘤内科）