CAR-T细胞疗法入选2024全球十大工程成就 | Engineering

2024年12月18日，由中国工程院院刊《Engineering》评选的 “2024全球十大工程成就”在京发布，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（以下简称CAR-T细胞疗法）位列其中。

“全球十大工程成就”主要指近5年已经完成且实践验证有效并产生全球性影响的工程科技重大创新成果，既包括重大工程项目或关键技术装备，也涵盖工程科技关键原始创新与突破。

CAR-T细胞疗法作为当下癌症免疫治疗领域中最前沿的技术之一，开创了治疗癌症和其他严重疾病的新方法，标志着细胞治疗时代的到来。

CAR-T细胞疗法的精妙之处在于利用人体自身的免疫T细胞作为媒介。T细胞是适应性免疫系统的关键组成部分，负责识别并清除感染细胞和癌细胞。它能够直接杀死被病毒感染的细胞或恶性转化的肿瘤细胞，是机体抵抗癌症的第一道防线。改造后的T细胞针对特定肿瘤抗原有强大的杀伤力。

CAR-T细胞疗法的设计思路是：首先将患者T细胞提取出来，通过基因工程技术，在T细胞膜上插入一个人工设计的蛋白，朝向细胞外的一侧可以直接结合特定肿瘤表面蛋白的受体，朝向细胞内的一侧能够激活T细胞起到杀伤作用。之后在体外进行大量增殖。最后将基因改造后的T细胞重新输回患者体内，从而达到精确识别并杀伤肿瘤细胞的作用。

2012年，科学家首次应用CAR-T细胞疗法彻底治愈了一例急性淋巴细胞白血病儿童患者，开创了CAR-T细胞疗法在治疗血液癌症方面的先河。此后，CAR-T细胞疗法在攻克血液癌症方面发挥了巨大作用。

随着研究的逐渐深入，CAR-T细胞疗法不再局限于血液肿瘤的治疗，其在晚期实体瘤治疗方面也成为研究的热点。

2024年4月24日，由美国德克萨斯儿童医院和贝勒医学院的研究团队领衔开展的一项研究成果重磅发表于国际知名期刊《Nature Cancer》。这篇论文对一种新型CAR-T疗法的一期临床实验进行了介绍，实验数据与临床观察结果表明，CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗方面展现出了令人鼓舞的安全性与有效性，这为CAR-T细胞疗法治疗实体瘤带来了希望。

2024年2月和7月，来自德国和中国的科学家分别在国际知名学术期刊《NEJM》和《Cell》上发文，报告了使用CAR-T细胞疗法可有效缓解严重自身免疫疾病的症状。其中，我国科学家首次研发出新一代异体通用型CAR-T疗法，成功治愈了2种自身免疫疾病。这是世界上首次使用健康供体T细胞改造的CAR-T细胞疗法成功治疗免疫病患者的案例，也成为大规模生产CAR-T细胞治疗自身免疫病迈出的关键第一步。同时，这项研究也为应用CAR-T疗法治疗其他难治性自身免疫疾病提供了借鉴。

CAR-T细胞疗法作为癌症免疫治疗领域的一项重大突破，不仅为白血病的治疗提供了具有变革性意义的重要价值，同时也为实体瘤、自身免疫疾病等诸多重大疾病治疗带来了前所未有的希望。随着全球科学家对CAR-T细胞疗法的探索持续深入，技术手段不断迭代升级，相信在不久的将来，CAR-T细胞疗法会在更多疾病治疗上发挥重要作用。并且，随着大规模生产技术的逐步攻克与完善，CAR-T细胞疗法的治疗成本有望大幅降低，为更多的癌症患者带来新的希望和曙光。