药物临床研究那些事儿

　　药物的前世

　　药物的前身是一种候选化合物，药理学家们对这些候选化合物进行体外（如细胞水平）和体内（如动物水平）的药理学活性筛选和评价，若其具有药学活性（即药效和安全性兼得），即可晋升为“先导化合物”。“先导化合物”具有后续开发为“候选药物”的潜力。

　　什么是药物临床研究？

　　药物临床研究是指任何在人体（健康志愿者或患者）开展的药物系统性研究，是对药物治疗效果、用药剂量、不良反应的不断探索和验证过程。

　　临床研究分哪些阶段呢？

　　临床研究根据受试人群数量及药物的特点主要分为四期，即Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期和Ⅳ期，让我们分阶段来详细了解一下吧~

　　1Ⅰ期临床研究

　　主要由健康志愿者参加，是“候选药物”首次在人体内评价的过程，人数要求一般为18至24例，在有资质的临床试验机构进行。目的是初步评价药物在人体内的安全性、观察不良反应，人体对药物剂量的耐受性，以及药物在人体的吸收、分布、代谢和排泄特征，为后续临床给药方案的制定提供依据和参考。但是一些抗肿瘤药物本身对健康志愿者造成损害，所以一些抗肿瘤药物的临床研究受试人群由肿瘤患者组成。

　　2Ⅱ期临床研究

　　由患者参与，参加人数约100人，这一阶段的目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用（如无效、改善、有效、治愈）和安全性（如不良反应），为Ⅲ期临床研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。

　　3Ⅲ期临床研究

　　多中心研究，在多个地方进行，参加人数约300人，目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请提供充分的证据。

　　经过Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床研究后可以向国家食品药品监督管理局（CFDA）提出新药注册申请，一旦新药获得批准生产就可以在市场上购买了。新药从最初的实验室研究到批准上市大约需要10余年的时间。

　　4Ⅳ期临床研究

　　新药上市后进行的应用研究阶段，其目的是考察广泛使用条件下药物的疗效和不良反应，评价的周期较长，最终权衡药物的长期获益和风险。

　　希望通过小编的整理您能够更加了解上市药品的来之不易，体会药学科研工作者的良苦用心，更加安全合理的使用药物！

　　作者：杜萍 北京朝阳医院药事部

　　编辑：刘莹 北京朝阳医院药事部

　　注：部分图片来自网络